bluebird bio, Inc. anunció datos nuevos y actualizados de eficacia, seguridad y calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de los estudios de fase 1/2 HGB-206 Grupo C y fase 3 HGB-210 de la terapia génica lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) para la anemia falciforme hasta los cinco años de seguimiento (mediana de 35,5 meses, rango de 0,3 a 61 meses). Los datos se destacaron en una rueda de prensa en la 65ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) y se presentarán en una ponencia oral el 11 de diciembre de 2023 a las 16:30, hora del Pacífico. El análisis presentado en la ASH se centró en 47 personas con anemia falciforme que recibieron lovo-cel en los estudios HGB-206 Grupo C y HGB-210 tras las mejoras introducidas en el proceso de tratamiento y los protocolos de fabricación.

Más del 85% de los pacientes necesitaron =2 ciclos de movilización antes de la infusión. En la fecha de corte del 13 de febrero de 2023, todos los pacientes tenían una producción estable de hemoglobina adulta anticoagulante tras la infusión hasta el último seguimiento (mediana >40% HbAT87Q), y los acontecimientos vaso-oclusivos (VOE) y los acontecimientos vaso-oclusivos graves (sVOE) se eliminaron o redujeron significativamente en todos los pacientes, lo que sugiere además que lovo-cel ha mostrado un impacto duradero sobre la causa subyacente de la anemia falciforme. La mayoría de los acontecimientos adversos en los pacientes tratados se atribuyeron a la drepanocitosis subyacente o al acondicionamiento con busulfán.

Lovo-cel es la terapia génica en desarrollo más profundamente estudiada para la anemia falciforme, con el mayor número de pacientes tratados y el seguimiento más prolongado en este campo. A 13 de febrero de 2023, se había tratado a 59 pacientes en todo el programa de desarrollo clínico, con un seguimiento superior a 8 años en los primeros pacientes tratados. La terapia fue aprobada el 8 de diciembre de 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. y actualmente se comercializa como LYFGENIA en EE.UU. Los datos de eficacia actualizados siguen respaldando un impacto transformador en la carga de VOE: En los estudios, las VOE se definen como episodios de dolor agudo sin otra causa médicamente determinada que una vaso-oclusión, que duran más de dos horas y son lo suficientemente graves como para requerir atención en un centro médico.

Esto incluye el síndrome torácico agudo que requiere tratamiento con oxígeno y/o transfusión de sangre, el secuestro hepático agudo, el priapismo agudo que dura dos horas y requiere atención en un centro médico y el secuestro esplénico agudo. Las VOE requieren una estancia hospitalaria de 24 horas o una visita a urgencias, o al menos dos visitas a un hospital o urgencias en un periodo de 72 horas, y ambas visitas requieren tratamiento intravenoso; todas las VOE de priapismo también se consideran VOE. A 13 de febrero de 2023, 34 de los 47 pacientes tratados en el grupo C del HGB-206 y el HGB-210 eran evaluables para los criterios de valoración primario y secundario de resolución completa de las VOE y las sVOE con una mediana de seguimiento de 36,3 meses (12,1, 61).

32/34 pacientes (94%) experimentaron una resolución completa de las sVOE, mantenida durante una mediana (mín, máx) de 35,8 meses (20,2, 61); 30/34 pacientes (88,2%) experimentaron una resolución completa de todas las VOE, mantenida durante una mediana (mín, máx) de 35,8 meses (20.2, 61); Los pacientes que experimentaron VOC en cualquier momento después del tratamiento hasta el seguimiento a largo plazo (n=8) experimentaron una reducción significativa de la frecuencia y gravedad de las VOC en comparación con antes del tratamiento; Los 8 pacientes experimentaron una reducción de las VOC de al menos el 50%; Los días de hospitalización y los ingresos se redujeron hasta en un 100% (la mediana anualizada de días de hospitalización se redujo de 15.75 (3,5, 136) antes del tratamiento a 2,20 (0,0, 25,4); (la reducción mediana anualizada de los días de hospitalización fue del 85,5% (31,7%, 100%); Los resultados de un subanálisis de datos de pacientes adolescentes, presentados por primera vez, mostraron una resolución completa de las VOE y sVOE en 10/10 (100%) de los pacientes durante el periodo de inscripción de 6-18 meses.