Botanix Pharmaceuticals Limited anunció datos positivos de su estudio clínico de fase 1b/2 sobre la rosácea papulopustular ("el Estudio"). La dosis de BTX 1702 gel al 10% del estudio alcanzó significación estadística en el criterio de valoración designado por la FDA de reducción de las lesiones inflamatorias (reducción absoluta, p=0,02 y reducción porcentual, p=0,03) y también se acercó a la significación estadística para la evaluación global del investigador "IGA para pápulas y pústulas" (grado de 0 o 1 en el día 57, p=0,059 y mejora de 2 grados desde el inicio, p=0,059). La dosis de gel BTX 1702 al 10% también resultó ser muy segura y bien tolerada en comparación con el gel Permetrex vehículo (control).

La dosis de BTX 1702 al 20% no fue superior a la del 10%, pero fue segura y bien tolerada y proporciona un margen de seguridad significativo para la dosis objetivo del 10%. La eficacia de las dosis del 10% y del 20% de BTX 1702 aumentó en cada punto de tiempo medido durante el estudio de 8 semanas. El estudio clínico de fase 1b/2 de BTX 1702 fue un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con vehículo en pacientes con rosácea papulopustular de moderada a grave.

El Estudio se diseñó para investigar la seguridad y la tolerabilidad de BTX 1702 en adultos durante un periodo de tratamiento de 8 semanas, con dos concentraciones diferentes de BTX 1702 probadas junto con un brazo de vehículo (control). El estudio incluyó a 133 pacientes en 16 centros clínicos de dermatología de Australia y Nueva Zelanda. Los pacientes se distribuyeron aleatoriamente en 3 grupos de tratamiento distintos que consistían en gel BTX 1702 al 10% (n=45) aplicado dos veces al día, gel BTX 1702 al 20% (n=45) aplicado dos veces al día y gel vehículo (control n= 43) aplicado dos veces al día.

Se inscribieron en el Estudio pacientes de entre 18 y 65 años con rosácea papulopustular de moderada a grave que cumplían los criterios de elegibilidad e inclusión pertinentes; el 84% de la población de pacientes eran mujeres y el 16% hombres. Los criterios de valoración primarios del Estudio fueron la seguridad y la tolerabilidad. Además, se evaluaron varios criterios de valoración exploratorios de la eficacia, entre los que se incluyen: la reducción absoluta y el cambio porcentual, con respecto a la línea de base, de las lesiones inflamatorias; la proporción de pacientes que logran al menos una limpieza o casi limpieza, y una mejora de 2 grados con respecto a la línea de base en la escala de evaluación global del investigador (IGA) de 5 grados y el cambio en la escala de evaluación del eritema del clínico (CEA).

Los criterios de valoración se evaluaron al inicio y al final del periodo de tratamiento de 8 semanas (día 57) y, para algunos criterios de valoración, también en los días 15 y 29 del estudio. Resultados del estudio No se observaron acontecimientos adversos graves durante el Estudio y todos los brazos (gel vehículo, gel BTX 1702 al 10% y al 20%) fueron seguros y bien tolerados. No hubo acontecimientos adversos graves y la mayoría de los acontecimientos adversos que se produjeron, fueron localizados y de naturaleza leve.

Los pacientes inscritos en el brazo del 10% de BTX 1702 no experimentaron ardor ni escozor, mientras que los pacientes inscritos en los brazos del vehículo y del 20% de BTX 1702 experimentaron algo de ardor y escozor menores (menos del 5%). En cuanto a los criterios de valoración exploratorios de la eficacia, ambas dosis de BTX 1702 mostraron resultados clínicamente positivos, siendo el 10% el que mostró mayores resultados, siendo estadísticamente significativos en comparación con el vehículo, para las reducciones de los recuentos de lesiones inflamatorias y la mejora de los criterios de valoración global del investigador (IGA). Como se indica en la presentación adjunta, se observaron mejoras en cada punto temporal medido en el Estudio de los criterios de valoración de la eficacia.

Basándose en los resultados del Estudio, la Compañía cree que la dosis del 10% de BTX 1702 es la formulación superior con el perfil de seguridad y eficacia más atractivo para llevar a un mayor desarrollo clínico y tiene el potencial de ser el mejor tratamiento de su clase para la rosácea papulopustular. La dosis superior del 20% de BTX 1702 produjo algunos problemas de seguridad y tolerabilidad que no se observaron en la dosis del 10% y la eficacia observada no fue superior a la dosis del 10% de BTX 1702. Los datos disponibles de productos de la competencia que han publicado resultados de eficacia tras 8 semanas de tratamiento, sugieren que el BTX 1702 al 10% es comparable en cuanto a la reducción de las lesiones y la mejora de la AGI en el mismo punto de tiempo, con una posible mejora de la seguridad y la tolerabilidad.

Por otra parte, la reducción del enrojecimiento, medida por el resultado CEA, se compara muy favorablemente con los productos diseñados para reducir el enrojecimiento.