BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. BrainStorm Cell Therapeutics Inc. presentará nuevos datos de biomarcadores que sugieren que los pacientes con ELA podrían beneficiarse de un tratamiento a más largo plazo con debamestrocel (NurOwn®). La compañía compartirá los datos con una audiencia internacional de grupos de defensa de los pacientes, médicos, organizaciones de investigación, representantes de la industria, líderes de opinión clave y responsables de la toma de decisiones dedicados a la investigación de la ELA en la 3ª Cumbre Anual de Desarrollo de Fármacos para la ELA, que tendrá lugar del 21 al 23 de mayo de 2024 en Boston MA.Stacy Lindborg PhD realizará una presentación sobre los nuevos datos de biomarcadores del Programa de Acceso Ampliado (PAE) de NurOwn junto con los datos del ensayo de fase 3. Aspectos destacados Una muestra fija de participantes en el ensayo de fase 3 de NurOwn, que cumplían los criterios de elegibilidad, tuvieron la oportunidad de inscribirse en un Programa de Acceso Ampliado (PAE) aprobado por la FDA.
El EAP se llevó a cabo durante dos periodos de 28 semanas cada uno, durante los cuales los participantes podían recibir un total de 6 dosis de NurOwn, 3 dosis de NurOwn en cada periodo. Todos los participantes en el EAP recibieron NurOwn, incluidos los participantes aleatorizados a placebo en el ensayo de fase 3. 13 Se extrajeron muestras de líquido cefalorraquídeo (LCR) durante el ensayo de fase 3 y el EAP.
Se monitorizaron los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en el LCR durante la fase 3 y los periodos posteriores de EAP. La NfL es un importante marcador biológico en la ELA, que mide la neurodegeneración y la muerte de las células neuronales. Se ha demostrado a través de estudios publicados que los valores de NfL están asociados con la progresión clínica, y las reducciones de NfL impulsadas por el tratamiento fueron la base para la reciente aprobación de un fármaco contra la ELA.
Los datos de NfL publicados recientemente del ensayo de fase 3 mostraron que los participantes tratados con NurOwn tuvieron un descenso del 11% desde el inicio en NfL. Los participantes asignados al azar al placebo tuvieron valores de NfL similares a los basales en todo el ensayo. (Lindborg et al.
Muscle and Nerve 2024). 10 participantes del ensayo que completaron la fase 3 se inscribieron en el PAE. 8 participantes completaron el periodo 1 del EAP y 6 el periodo 2. Los participantes en el EAP tenían valores de NfL más bajos en la línea de base de la fase 3 en comparación con toda la población de la fase 3.
Los nuevos datos del EAP que se presentarán en la Cumbre de la ELA mostraron que, para los participantes aleatorizados a NurOwn, hubo una disminución del 4% desde la línea de base en NfL en la fase 3 y una disminución del 27% y 36% desde la línea de base, al final del período 1 y del período 2 del EAP, respectivamente. Estos resultados sugieren un beneficio continuo del tratamiento prolongado con NurOwn. En el caso de los participantes asignados al azar al placebo y tratados posteriormente con NurOwn en el PAE, se produjo un aumento del 37% en la NfL desde el inicio hasta el final del estudio en la fase 3. Tras el tratamiento con NurOwn en el PAE, los mismos pacientes tuvieron un aumento del 17% en la NfL desde el valor basal durante el Periodo 1 y un descenso del 5% desde el valor basal en la NfL durante el Periodo 2. BrainStorm espera confirmar estos resultados en el ensayo previsto de fase 3b del NurOwn.
