BrainStorm Cell Therapeutics Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido una reunión de tipo A para discutir el contenido de una carta de denegación de presentación emitida previamente en relación con la Nueva Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de la compañía para NurOwn® para el tratamiento de la ELA. La reunión de tipo A se ha programado para el 11 de enero de 2023. BrainStorm completó previamente un ensayo de fase 3 en aproximadamente 200 participantes con ELA (Cudkowicz et al., 2022 Muscle and Nerve).

En un intento de examinar una población del mundo real, el estudio incluyó a personas con una enfermedad más avanzada que otros ensayos de ELA en fase avanzada. De hecho, más de un tercio de estos participantes con enfermedad avanzada entraron en el ensayo con una o más dimensiones de la función física (por ejemplo, vestirse/higiene, cortar la comida, caminar) partiendo de la puntuación más baja posible de 0 en la ALSFRS-R; evitando así la medición de un mayor deterioro. Un subgrupo preespecificado de participantes, con ALSFRS-R basal =35, que controla este "efecto de escala" mostró una tendencia a un aumento significativo de la respuesta clínica con NurOwn en comparación con el placebo.

El criterio de valoración secundario, el cambio medio de la ALSFRS-R desde el valor basal hasta las 28 semanas en este subgrupo, fue estadísticamente significativo (p=0,050, Archivo suplementario de músculo y nervio y Fe de erratas de músculo y nervio). Además, se presentaron análisis de sensibilidad post-hoc en noviembre de 2022 (21ª Reunión Anual NEALS 2022) que también mostraron una tendencia estadística hacia un efecto del tratamiento clínicamente significativo con NurOwn en todos los subgrupos, y que es coherente con el subgrupo preespecificado de participantes con ELA menos avanzada al inicio del estudio. Por último, los datos de biomarcadores en todos los participantes del ensayo también mostraron patrones consistentes de NurOwn reduciendo los marcadores de inflamación y neurodegeneración, y aumentando los marcadores neuroprotectores y antiinflamatorios en relación con el placebo, apoyando aún más la noción de que los participantes del ensayo que toman NurOwn están experimentando realmente un efecto biológico positivo (ALS ONE Research Symposia 2022).