BridgeBio Pharma, Inc. anunció la presentación de resultados positivos detallados de su estudio de fase 3 ATTRibute-CM de acoramidis para pacientes con ATTR-CM por parte de Julian Gillmore, MBBS, M.D., Ph.D., FRCP, FRCPath, en una sesión Hot Line en el Congreso 2023 de la Sociedad Europea de Cardiología. En julio, BridgeBio anunció resultados de primera línea positivos de ATTRibute-CM, que se diseñó para estudiar la eficacia y la seguridad de acoramidis, una pequeña molécula estabilizadora de la transtiretina (TTR) en fase de investigación, de nueva generación, de administración oral y altamente potente. Se observó un resultado altamente significativo desde el punto de vista estadístico, demostrado por un Win Ratio de 1,8 (p < 0,0001), en el criterio de valoración primario (un análisis jerárquico priorizando por orden: ACM, luego frecuencia de CVH, luego cambio respecto al valor basal en NT-proBNP, luego cambio respecto al valor basal en 6MWD).

Este resultado fue coherente tanto en los pacientes con ATTR-CM variante como en los de tipo salvaje, así como en los pacientes de clase I, II y III de la NYHA. Otros resultados clave del estudio en el mes 30 incluyeron: Una tasa de supervivencia del 81% con acoramidis (frente a una tasa de supervivencia del 74% con placebo) para una reducción del riesgo absoluto del 6,4% y una reducción del riesgo relativo del 25%, a pesar de una tasa de uso de tafamidis ~50% mayor en el brazo de placebo en relación con el brazo de tratamiento La tasa de supervivencia en tratamiento del 81%, la tasa más alta observada en un estudio prospectivo controlado de pacientes con ATTR-CM hasta donde sabe la Compañía?La tasa de supervivencia en tratamiento del 81%, la más alta observada en un estudio prospectivo controlado de pacientes con ATTR-CM que conozca la empresa, se aproxima a la tasa de supervivencia de la base de datos de EE.UU. de edad similar (aproximadamente el 85%).9% de mortalidad CV frente a un 21,3% de mortalidad CV en el grupo placebo, lo que supone una reducción del riesgo relativo del 30% en la mortalidad CV; Una reducción del riesgo relativo altamente significativa desde el punto de vista estadístico del 50% (p < 0,0001) en la frecuencia de HVC La frecuencia media anual de HVC de 0,29 en acoramidis se aproxima a la tasa de hospitalización anual observada en la población general de Medicare de EE.UU. (aproximadamente 0,26); Un efecto del tratamiento altamente significativo desde el punto de vista estadístico (p < 0.0001 en cada caso) a los 30 meses sobre el cambio respecto al valor basal en cada uno de los valores de NT-proBNP, KCCQ y 6MWD. Una mayor proporción de individuos experimentó una reducción (mejora respecto al valor basal) en NT-proBNP con acoramidis (45%) en relación con el placebo (9%), Una mayor proporción de individuos experimentó un aumento (mejora respecto al valor basal) en 6MWD con acoramidis (40%) en relación con el placebo (22%).Según los datos de que dispone la empresa, estas proporciones de pacientes que mejoran durante el tratamiento son superiores a las que se han observado en estudios controlados previos sobre la ATTR-CM; Según lo medido por ensayos ex vivo de estabilización de la TTR, acoramidis logró un mayor grado de estabilización de la TTR en comparación con concentraciones clínicamente relevantes de tafamidis, independientemente del genotipo de la TTR; La TTR sérica se elevó de forma rápida y constante durante todo el estudio en los pacientes que recibieron acoramidis En un análisis exploratorio post hoc de la relación entre los niveles séricos de TTR en tratamiento y las medidas de CVH, NT-proBNP y KCCQ en tratamiento, parece existir una asociación entre el nivel medio de TTR en tratamiento y cada una de estas tres variables, En un análisis exploratorio comparativo post hoc posibilitado por el abandono de tafamidis, aunque con un número bajo de pacientes, acoramidis mostró un aumento un 42% mayor de los niveles séricos de TTR en relación con placebo + tafamidis, Acoramidis fue en general bien tolerado sin hallazgos de seguridad de posible preocupación clínica. La empresa tiene la intención de presentar su NDA a la FDA de EE.UU. antes de finales de 2023, con presentaciones reguladoras en mercados adicionales a seguir en 2024.

Acoramidis cuenta con protección de la propiedad intelectual al menos hasta 2039.