BridgeBio Pharma, Inc. presentó los resultados del subestudio exploratorio de imágenes de RMC de ATTRibute-CM, su ensayo de fase 3 de acoramidis en ATTR-CM. Estos datos se presentaron en la American College of Cardiology (ACC) Annual Scientific Sessions & Expo en una sesión de pósters moderada por el Dr. Yousef Razvi, del University College de Londres. ATTRibute-CM se diseñó para estudiar la eficacia y la seguridad de acoramidis, una pequeña molécula estabilizadora de la TTR en fase de investigación, de nueva generación, de administración oral y gran potencia.

Basándose en los resultados positivos de ATTRibute-CM, BridgeBio presentó una NDA a la FDA estadounidense, que ha sido aceptada con una fecha de acción PDUFA del 29 de noviembre de 2024, y una MAA a la Agencia Europea del Medicamento, con una decisión prevista para 2025. Se realizaron imágenes de RMC al inicio del estudio antes de la primera dosis en 35 participantes o en los tres meses siguientes a la primera dosis en 17 participantes (intervalo, 14-105 días); se realizaron imágenes de RMC posteriores en los meses 12, 24 y 30 en aquellos individuos que estaban disponibles para someterse a las imágenes, lo que estuvo influido por la supervivencia. Las imágenes se leyeron de forma centralizada en el Centro Nacional de Amiloidosis de forma ciega a otros datos clínicos.

Los resultados incluyeron: Se observó que los parámetros clave de imagen por RMC que miden la estructura cardiaca, incluida la masa ventricular izquierda indexada media, se mantuvieron estables o presentaron una tendencia a la mejoría con acoramidis frente al deterioro con placebo a lo largo de 30 meses; El tratamiento con acoramidis preservó o se asoció a una tendencia a la mejoría en las medidas de la función cardiaca, incluida la fracción de eyección ventricular izquierda y el volumen sistólico, en comparación con las medidas iniciales, y en relación con el placebo.