BridgeBio Pharma, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado para su presentación la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de la empresa para acoramidis, un medicamento en investigación para el tratamiento de la ATTR-CM. La solicitud se basó en los resultados positivos de ATTRibute-CM, el estudio de fase 3 de la empresa diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de acoramidis, una pequeña molécula estabilizadora de la transtiretina (TTR) en fase de investigación, de nueva generación, de administración oral y altamente potente. La FDA ha fijado como fecha de actuación el 29 de noviembre de 2024 en virtud del PDUFA.

La FDA también notificó a la Compañía que actualmente no tiene previsto celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud. En julio de 2023, BridgeBio anunció resultados positivos de ATTRibute-CM, informando de un resultado altamente significativo desde el punto de vista estadístico, demostrado por un Win Ratio de 1,8 (p < 0,0001) en el criterio de valoración primario (un análisis jerárquico priorizando por orden: ACM, luego frecuencia de CVH, luego cambio respecto al valor basal en la prohormona N-terminal del péptido natriurético cerebral (NT-proBNP), luego cambio respecto al valor basal en la distancia caminada de 6 minutos (6MWD)). Acoramidis fue bien tolerado, sin que se identificaran señales de seguridad de posible preocupación clínica.

BridgeBio también ha presentado análisis de ATTRibute-CM en el Congreso 2023 de la Sociedad Europea de Cardiología y en las Sesiones Científicas 2023 de la Asociación Americana del Corazón. La empresa también recibió la aceptación de su solicitud de autorización de comercialización ante la Agencia Europea del Medicamento y se está preparando para otras presentaciones reglamentarias mundiales.