BRIDGEBIO PHARMA, INC. BridgeBio Pharma, Inc. y Kyowa Kirin Co. anunciaron una asociación por la que la filial de BridgeBio, QED Therapeutics, concede a Kyowa Kirin una licencia exclusiva para desarrollar y comercializar infigratinib para la acondroplasia, la hipocondroplasia y otras displasias esqueléticas en Japón. A cambio, BridgeBio recibirá un pago inicial de 100 millones de USD, así como regalías de hasta un veinte por ciento sobre las ventas de infigratinib en Japón, con la posibilidad de pagos adicionales basados en hitos.
El infigratinib es una pequeña molécula oral diseñada para inhibir el FGFR3 y dirigirse así a las displasias esqueléticas provocadas por el FGFR3 en su origen, incluidas la acondroplasia y la hipocondroplasia. En diciembre de 2023, BridgeBio dosificó al primer niño en PROPEL 3, un ensayo pivotal de fase 3 de un año de duración, aleatorizado y controlado con placebo 2:1, que evalúa la eficacia y la seguridad de infigratinib en niños con acondroplasia de 3 a < 18 años con placas de crecimiento abiertas. La fase 3 se basa en el éxito de PROPEL 2, un ensayo de fase 2 de infigratinib en la acondroplasia que demostró un aumento de +3,38 cm/año en la velocidad anualizada de la estatura, el resultado clínico más sólido publicado hasta la fecha.
En Japón, Kyowa Kirin iniciará conversaciones con la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) de Japón en 2024, con el objetivo de iniciar un ensayo de registro japonés en 2025.
