BridgeBio Pharma, Inc. compartió los resultados positivos del ensayo de fase III en Japón de acoramidis en adultos con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM), realizado por Alexion, AstraZeneca Rare Disease. Los resultados mostraron coherencia con los del ensayo global de fase III BridgeBio ATTRibute-CM (NCT03860935), incluida la supervivencia, las hospitalizaciones relacionadas con enfermedades cardiovasculares y otras medidas de mejora de las funciones (medidas por la prueba de la marcha de seis minutos) y la calidad de vida (medida por la puntuación global resumida del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City) a los 30 meses. Este ensayo en Japón se realizó para apoyar el registro local.

En este estudio de un solo brazo en el que los pacientes estuvieron en tratamiento con acoramidis durante 30 meses, el acoramidis fue bien tolerado, sin que se identificaran señales de seguridad de posible preocupación clínica, y no se notificó mortalidad. Los datos se presentarán en una próxima reunión médica y se remitirán a la autoridad sanitaria de Japón para su revisión reglamentaria. Alexion, AstraZeneca Rare Disease, mantiene una licencia exclusiva con la filial de BridgeBio, Eidos Therapeutics, Inc. para desarrollar y comercializar acoramidis en Japón.

El acoramidis es una pequeña molécula estabilizadora de la transtiretina (TTR), en fase de investigación, de nueva generación, oral y altamente potente, diseñada para lograr la máxima estabilización y preservar la TTR nativa.