Bristol-Myers Squibb Company ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha ampliado la revisión de la solicitud de licencia biológica suplementaria (sBLA) para Reblozyl® (luspatercept-aamt) para el tratamiento de la anemia en adultos con beta talasemia no dependiente de transfusión (NTD) hasta el 27 de junio de 2022. Reblozyl se está desarrollando y comercializando a través de una colaboración global con Merck & Co. Inc., conocida como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá. La FDA determinó que la respuesta por escrito a una solicitud de información constituía una enmienda importante; por lo tanto, la Agencia ha ampliado la fecha objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) en tres meses para dar tiempo a una revisión completa de la presentación. La sBLA se basó en los resultados de seguridad y eficacia del estudio pivotal de fase 2 BEYOND que evaluaba el Reblozyl más los mejores cuidados de apoyo en adultos con beta talasemia NTD. Existe una solicitud (variación de tipo II) que también está siendo revisada por la Agencia Europea del Medicamento. El Reblozyl, una opción terapéutica de primera clase, está actualmente aprobado en los Estados Unidos y en la Unión Europea para tratar la anemia asociada a la beta talasemia dependiente de las transfusiones y los síndromes mielodisplásicos de menor riesgo en los que falla un agente estimulante de la eritropoyetina (AEE) y que requieren transfusiones de glóbulos rojos. El Reblozyl, una opción terapéutica de primera clase, promueve la maduración de los glóbulos rojos en la fase tardía en modelos animales.1El Reblozyl se está desarrollando y comercializando a través de una colaboración global con Merck tras la adquisición de Acceleron Pharma Inc. por parte de Merck’en noviembre de 2021. El Reblozyl está actualmente aprobado en los EE.UU. para el tratamiento de: la anemia en pacientes adultos con beta talasemia que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos, y la anemia que falla a un agente estimulante de la eritropoyesis y que requiere 2 o más unidades de glóbulos rojos en 8 semanas en pacientes adultos con síndrome mielodisplásico de riesgo muy bajo a intermedio con sideroblastos en anillo (SMD-RS) o con neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa con sideroblastos en anillo y trombocitosis (SMD/NMP-RS-T). El Reblozyl no está indicado como sustituto de las transfusiones de glóbulos rojos en pacientes que requieren una corrección inmediata de la anemia. En pacientes adultos con beta talasemia, se notificaron acontecimientos tromboembólicos (ETE) en 8/223 (3,6%) pacientes tratados con REBLOZYL. Los ETE incluyeron trombosis venosa profunda, émbolo pulmonar, trombosis de la vena porta y accidente cerebrovascular isquémico. Los pacientes con factores de riesgo conocidos de tromboembolismo (esplenectomía o uso concomitante de terapia hormonal sustitutiva) pueden tener un riesgo aún mayor de padecer afecciones tromboembólicas. Considere la posibilidad de realizar una tromboprofilaxis en los pacientes con mayor riesgo de ETE. Vigile a las pacientes para detectar signos y síntomas de eventos tromboembólicos e instituya el tratamiento con prontitud. Se notificó hipertensión en el 10,7% (61/571) de los pacientes tratados con REBLOZYL. En todos los estudios clínicos, la incidencia de hipertensión de grado 3 a 4 osciló entre el 1,8% y el 8,6%. En los pacientes con beta talasemia con una presión arterial inicial normal, 13 (6,2%) pacientes desarrollaron una presión arterial sistólica (PAS) =130 mm Hg y 33 (16,6%) pacientes desarrollaron una presión arterial diastólica (PAD) =80 mm Hg. En los pacientes adultos con SMD con una presión arterial basal normal, 26 (29,9%) pacientes desarrollaron una PAS =130 mm Hg y 23 (16,4%) pacientes desarrollaron una PAD =80 mm Hg. Controle la presión arterial antes de cada administración. Maneje la hipertensión nueva o las exacerbaciones de la preexistente utilizando agentes antihipertensivos. REBLOZYL puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada. REBLOZYL causó un aumento de la pérdida post-implantación, una disminución del tamaño de la camada y un aumento de la incidencia de variaciones esqueléticas en estudios con ratas y conejos preñados. Advierta a las mujeres embarazadas del riesgo potencial para el feto. Aconseje a las mujeres con potencial reproductivo que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento y durante al menos 3 meses después de la última dosis. Reacciones adversas: Beta Talasemia - Se produjeron reacciones adversas graves en el 3,6% de los pacientes que recibieron REBLOZYL. Las reacciones adversas graves que se produjeron en el 1% de los pacientes incluyeron un accidente cerebrovascular y una trombosis venosa profunda. Se produjo una reacción adversa mortal en 1 paciente tratado con REBLOZYL que falleció debido a un caso no confirmado de leucemia mieloide aguda (LMA). Las reacciones adversas más frecuentes (al menos un 10% para el REBLOZYL y un 1% más que el placebo) fueron dolor de cabeza (26% frente al 24%), dolor de huesos (20% frente al 8%), artralgia (19% frente al 12%), fatiga (14% frente al 13%), tos (14% frente al 11%), dolor abdominal (14% frente al 12%), diarrea (12% frente al 10%) y mareos (11% frente al 5%). Síndromes mielodisplásicos: Las reacciones adversas de grado >3 (=2%) incluyeron fatiga, hipertensión, síncope y dolor musculoesquelético. Se produjo una reacción adversa mortal en 5 (2,1%) pacientes. Las reacciones adversas más comunes (=10%) incluyeron fatiga, dolor musculoesquelético, mareos, diarrea, náuseas, reacciones de hipersensibilidad, hipertensión, dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior, bronquitis e infección del tracto urinario. No se sabe si el REBLOZYL se excreta en la leche humana o se absorbe sistémicamente tras su ingestión por un lactante. Se ha detectado REBLOZYL en la leche de ratas lactantes. Cuando un fármaco está presente en la leche animal, es probable que el fármaco esté presente en la leche humana. Debido a que muchos fármacos se excretan en la leche humana, y debido a los efectos desconocidos del REBLOZYL en los lactantes, debe tomarse la decisión de interrumpir la lactancia o suspender el tratamiento. Debido al potencial de reacciones adversas graves en el niño amamantado, no se recomienda la lactancia durante el tratamiento y durante los 3 meses siguientes a la última dosis.