Caliway Biopharmaceuticals (Caliway) ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación Fast Track para la investigación del CBL-514 en el tratamiento de la enfermedad de Dercum. El CBL-514 es una inyección para la lipólisis que puede reducir la grasa subcutánea local induciendo selectivamente la apoptosis de los adipocitos, y es el primer fármaco que recibe la designación Fast Track para el tratamiento de la enfermedad de Dercum. La decisión de la FDA se basó en los resultados de los estudios preclínicos y del estudio clínico de fase 2 CBL-0201DD (NCT05387733) de Caliway, que demuestran que el CBL-514 es el primer y único producto que demuestra de forma clínicamente significativa y estadísticamente significativa en lipomas dolorosos una eliminación completa o una reducción de las dimensiones superior al 50%, así como una mejora significativa del dolor en 4,7 puntos.

Por lo tanto, el estudio de fase 2 del CBL-0201DD demostró la mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles para abordar la necesidad médica no cubierta de la enfermedad de Dercum. El Programa de Acceso Ampliado es un programa reconocido por la FDA como continuación de su Designación de Vía Rápida. Un PAE proporciona una vía potencial para que los pacientes con una enfermedad grave o potencialmente mortal puedan acceder a un medicamento en investigación para su tratamiento fuera de un ensayo clínico, en particular cuando no se dispone de opciones terapéuticas alternativas comparables o satisfactorias.

Para los médicos que hayan identificado a un paciente, o hayan hablado con un paciente que se haya puesto en contacto con Caliway, el objetivo de Caliway es acusar recibo al médico solicitante en un plazo de (10-12) días laborables. La enfermedad de Dercum es un trastorno poco frecuente que se caracteriza por el desarrollo de lipomas dolorosos localizados principalmente en la región del tronco, y en las extremidades próximas al tronco. El dolor es crónico (>3 meses), simétrico, a menudo incapacitante y resistente a los analgésicos tradicionales.

Los principales síntomas de la enfermedad de Dercum, según los primeros informes, son la obesidad, el dolor de los lipomas y numerosas manifestaciones psiquiátricas, como trastornos del sueño, depresión y ansiedad. La etiología de la enfermedad de Dercum sigue siendo desconocida. Aún no existe ningún fármaco aprobado ni tratamiento estándar recomendado para la enfermedad de Dercum.

Las opciones de tratamiento actuales, que incluyen la extirpación quirúrgica, la liposucción, la terapia y los inhibidores de la inflamación, son sintomáticas y su eficacia es limitada, con numerosos efectos adversos. La necesidad clínica de la enfermedad de Dercum sigue sin cubrirse. Según el informe de investigación del mercado mundial de la enfermedad de Dercum, el tamaño del mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Dercum en 2021 fue de 11.300 millones de dólares.

Con una tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) del 6,76%, se estima que el mercado mundial del tratamiento de la enfermedad de Dercum en 2030 se ampliará hasta los 19.950 millones de dólares. El CBL-514, un fármaco de molécula pequeña potencialmente primero en su clase, es un fármaco de lipólisis inyectable, es un fármaco de lipólisis inyectable, es un fármaco de lipólisis inyectable que puede reducir la grasa local subcutánea induciendo selectivamente la apoptosis de las células adipocitarias, y es el fármaco más común que es una enfermedad rara caracterizada por el crecimiento de lipomas dolorosos, el dolor de lipomas dolorosos, y el dolor es crónico (CAGR), simétrico, a menudo incapacitante y resistente a los analgésicos tradicionales, y resistente a los analgésicos tradicionales. Los principales síntomas de la enfermedad de Dercum, según los primeros informes, son la obesidad, el dolor de los lipomas y numerosas manifestaciones psiquiátricas, como trastornos del sueño, depresión y ansiedad.

La etiología de la enfermedad de Dercum sigue siendo desconocida. Aún no existe ningún fármaco aprobado ni tratamiento estándar recomendado para la enfermedad de Dercum. Las opciones de tratamiento actuales, que incluyen la extirpación quirúrgica, la liposucción, la electroterapia y los inhibidores de la inflamación, son sintomáticas y su eficacia es limitada, con numerosos efectos adversos.

La necesidad clínica de la enfermedad de Dercum sigue sin estar cubierta.