Capricor Therapeutics anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha programado una reunión Pre-BLA (Solicitud de Licencia Biológica) con la Compañía en el tercer trimestre de 2024 para deramiocel (CAP-1002), para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El objetivo de Capricor para esta reunión será finalizar sus planes de presentación de la BLA basándose en todos los datos actualmente disponibles, así como trabajar con la FDA para perfilar el calendario de presentación de la BLA. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético devastador caracterizado por la debilidad progresiva y la inflamación crónica de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios, con una mortalidad a una edad media de aproximadamente 30 años.

Se calcula que la DMD se da aproximadamente en uno de cada 3.500 nacimientos masculinos y que la población de pacientes se estima entre 15.000 y 20.000 en Estados Unidos. La fisiopatología de la DMD está impulsada por la producción alterada de distrofina funcional, que normalmente funciona como proteína estructural en el músculo. La reducción de la distrofina funcional en las células musculares provoca un daño celular significativo y, en última instancia, causa la muerte de las células musculares y el reemplazo fibrótico.

Las opciones de tratamiento son limitadas y no existe cura.