Capricor Therapeutics anunció un resultado positivo del análisis provisional de futilidad para HOPE-3, el ensayo pivotal de fase 3 que evalúa CAP-1002 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los resultados del análisis provisional de futilidad, revisados por el Consejo de Supervisión de Seguridad de los Datos (DSMB), dieron lugar a una recomendación favorable para continuar el ensayo HOPE-3 según lo previsto. La empresa cree que el CAP-1002 puede abordar la gran necesidad médica no cubierta de estos pacientes y sigue comprometida con su rápido avance hacia la aprobación.

Basándose en este importante hito, la empresa solicitará una reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para seguir debatiendo las opciones de revisión y aprobación aceleradas. Además, la empresa cree que el CAP-1002 solicitará una reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). Además, la compañía cree que la compañía está bien posicionada para ejecutar hitos clínicos y regulatorios adicionales que impulsen el valor, incluyendo la presentación de informes de datos de primera línea de HOPE-3 (Cohorte A) en el cuarto trimestre de 2024.

HOPE-3 es un ensayo clínico de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, compuesto por dos cohortes que evalúan la seguridad y la eficacia de CAP-1002 en participantes con DMD y deterioro de la función muscular esquelética. Los niños no ambulatorios y ambulatorios que cumplan los criterios de elegibilidad serán asignados al azar para recibir CAP-1002 o placebo cada 3 meses por un total de 4 dosis durante los primeros 12 meses del estudio. Aproximadamente 102 sujetos elegibles participarán en este estudio de doble cohorte.

Se ha completado la inscripción para la Cohorte A, que está diseñada para inscribir a aproximadamente 58 sujetos aleatorizados al CAP-1002 o al ensayo en una proporción 1:1 y está destinada a respaldar la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica. La inscripción ha comenzado para la Cohorte B que está diseñada para inscribir a aproximadamente 44 participantes aleatorizados a CAP-100 2 o placebo en una proporción 1:1. Los CDC actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macrófagos y alteran su perfil de expresión para que adopten un fenotipo curativo, en lugar de proinflamatorio.

Los CDC han sido objeto de más de 100 publicaciones científicas revisadas por expertos y se han administrado a más de 200 sujetos humanos en varios ensayos clínicos. CAP-1002 para el tratamiento de la DMD ha recibido la designación de medicamento huérfano y la vía reglamentaria para CAP-1002 cuenta con el apoyo de RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). Además, si Capricor recibiera la aprobación de comercialización de la FDA para el CAP-1002 para el tratamiento de la DMD, Capricor sería elegible para recibir un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) basado en su recepción previa de una designación de enfermedad pediátrica rara.