Capricor Therapeutics anunció una actualización de la reciente reunión Tipo-B de Química, Fabricación y Controles de la Compañía con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. sobre los próximos pasos para la presentación de la Solicitud de Licencia Biológica con su activo principal CAP-1002 en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. La FDA ha afirmado la alineación con Capricor en los siguientes temas: Reunión Pre-BLA y Rolling BLA Submission La FDA aconsejó a Capricor incluir la discusión para una reunión pre-BLA y rolling BLA schedule en la próxima reunión Tipo-B. Sobre la base de esta retroalimentación, Capricor ya se ha concedido una posterior reunión de Tipo-B que se celebrará en el segundo trimestre de 2024 para discutir estos temas, con los resultados de esas discusiones para conducir potencialmente a una presentación acelerada de BLA.

Capricor tiene previsto compartir con la FDA sus datos de seguridad y eficacia de 3 años de extensión de etiqueta abierta HOPE-2, que se espera estén disponibles en el segundo trimestre de 2024 como parte de la estrategia ISS e ISE de Capricor. Establecimiento de la comparabilidad no clínica La FDA aceptó que se ha demostrado la comparabilidad entre el producto farmacéutico fabricado en sus dos instalaciones diferentes (Los Ángeles y San Diego) utilizando los datos de comparabilidad analítica proporcionados. Esto permite el uso del producto farmacológico CAP-1002 fabricado en sus instalaciones de San Diego tras la posible aprobación del producto.

Los datos de la cohorte B del ensayo clínico HOPE-3 no serán necesarios para la aprobación del producto por parte de la FDA.