Captor Therapeutics S.A. ha anunciado las dianas moleculares de uno de sus principales proyectos en tramitación, denominado CT-01, centrado en el desarrollo de una terapia de DPT para el carcinoma hepatocelular (CHC). Datos preclínicos in vitro e in vivo convincentes demuestran que los compuestos candidatos de CT-01 inducen la degradación de la subunidad de unión a GTP del factor de liberación de la cadena peptídica eucariótica ERF3A (GSPT1), la proteína similar a Sal 4 (SALL4) y
otro neosustrato no revelado con función esencial en la tumorigénesis. La GSPT1 es una proteína que interviene en la terminación de la traducción, un proceso en el que los ribosomas sintetizan proteínas tras la transcripción del ADN a ARN. Está demostrada la relación entre la degradación de GSPT1 y la actividad antitumoral. El SALL4 es un factor de transcripción que se expresa en el hígado fetal humano y que está silenciado en los adultos, pero que suele reexpresarse en los pacientes con CHC, lo que se correlaciona con un mal pronóstico. Captor Therapeutics tiene previsto hacer avanzar el CT-01 hacia los estudios de solicitud de nuevos fármacos (IND) e iniciar los ensayos clínicos en 2023.