CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha anunciado que la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China ha aceptado la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el zevorcabtagene autoleucel ("zevor-cel", código de I+D: CT053), una terapia de células T BCMA CAR totalmente humana y autóloga para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante y/o refractario (MM R/R). La aceptación de la NDA se basa en los datos de un ensayo clínico de fase I/II abierto y de un solo brazo (LUMMICAR STUDY 1 [número de protocolo CT053-MM-01]) en China. Los resultados del estudio mostraron que zevor-cel tiene excelentes perfiles de seguridad y eficacia.

Zevor-cel también representa una opción de tratamiento prometedora para los pacientes con enfermedad de alto riesgo. El mieloma múltiple es un cáncer sanguíneo mortal en el que las células plasmáticas que se encuentran en la médula ósea crecen de forma descontrolada y crean proteínas anormales que pueden dañar órganos vitales, como el corazón y los riñones[1]. Según la Organización Mundial de la Salud, se calcula que en China se producirán más de 21.000 nuevos casos y casi 16.200 muertes por mieloma múltiple en 2020. [2] Con una supervivencia media de los pacientes de más de cinco años, se calcula que en China había 113.000 pacientes prevalentes con mieloma múltiple, incluidos aquellos con enfermedad recién diagnosticada y refractaria/recaída, durante el mismo periodo.

Frost & Sullivan ha pronosticado que hasta la década de 2020 esta prevalencia seguirá aumentando entre un 8 y un 10% cada año. [3] Aunque los pacientes pueden lograr la remisión con las terapias tradicionales, la mayoría de ellos experimentan una progresión repetida de la enfermedad. [4] Los pacientes que recaen tras las terapias tradicionales, incluidos los inhibidores de la proteasa, los agentes inmunomoduladores y/o los anticuerpos monoclonales anti-CD38, tienen un peor pronóstico y pocas opciones de tratamiento.

[5-6] Por lo tanto, estos pacientes tienen una importante necesidad clínica insatisfecha de un tratamiento eficaz, seguro y conveniente.