El consejo de administración de CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha anunciado que la Administración Nacional de Productos Médicos de China ha aprobado la solicitud de nuevo fármaco para zevorcabtagene autoleucel para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que hayan progresado tras al menos 3 líneas previas de terapia (incluyendo un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador). El autoleucel Zevorcabtagene es un producto autólogo de células T CAR dirigido a BCMA que se genera mediante la transducción de células T con un lentivirus que codifica un CAR que comprende un fragmento variable de cadena única ("scFv") totalmente humano específico de BCMA, el dominio bisagra CD8 humano, el dominio transmembrana CD8, el dominio coestimulador 4-1 BB y el dominio de activación CD3. El nuevo scFv totalmente humano patentado tiene una gran afinidad de unión y estabilidad.

La aprobación del autoleucel zevorcabtagene se basa en un ensayo clínico de fase II abierto, de un solo brazo y multicéntrico (ESTUDIO LUMMICAR 1, NCT03975907) realizado en China. Los resultados del ensayo se dieron a conocer en la Reunión Anual 2022 de la Sociedad Americana de Hematología y el zevorcabtagene autoleucel demostró una eficacia alentadora y un perfil de seguridad favorable. El mieloma múltiple es un trastorno incurable de células plasmáticas malignas que representa aproximadamente el 10% de todos los cánceres hematológicos.

Con el envejecimiento de la población china y el aumento de la esperanza de vida, se prevé que aumente el número de pacientes con mieloma múltiple. Frost & Sullivan prevé que la prevalencia del mieloma múltiple en China en 2023 sea de aproximadamente 153.000 al año, y el número de nuevos casos sería de 23.200 al año. Se calcula que la prevalencia del mieloma múltiple en China aumentará hasta 266.300 en 2030.

El autoleucel Zevorcabtagene es un producto de células T CAR BCMA autólogas totalmente humanas para el tratamiento del MM R/R. Según informó la NMPA el 1 de marzo de 2024, el zevorcabtagene autoleucel fue aprobado el 23 de febrero de 2024 para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario que hayan progresado tras al menos 3 líneas previas de terapia (incluyendo un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador). CARsgen está llevando a cabo un ensayo clínico independiente de fase 1b/2 LUMMICAR STUDY 2 en Norteamérica para evaluar la seguridad y eficacia del zevorcabtagene autoleucel en MM R/R.

El autoleucel zevorcabtagene recibió las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) y Medicamento Huérfano de la FDA estadounidense en 2019, así como las designaciones de Medicamento Prioritario (PRIME) y Medicamento Huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2019 y 2020, respectivamente. El autoleucelo zevorcabtagene también recibió la designación de Terapia Innovadora de la NMPA en 2020.