CARsgen Therapeutics Holdings Limited ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha concedido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a CT041 para el tratamiento de pacientes con adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica (GC/GEJ) avanzado con tumor Claudin18.2 positivo. CT041 es el primer candidato a producto de células T CAR contra un tumor sólido con designación RMAT. Con la designación RMAT, CT041 disfruta de todos los beneficios de las designaciones Fast Track y Breakthrough Therapy, incluyendo la orientación temprana e intensiva de la FDA sobre el desarrollo eficiente del candidato a producto y la elegibilidad para la revisión continua y la revisión prioritaria. Los productos a los que se les otorga la designación RMAT también pueden ser elegibles para la aprobación acelerada. En octubre de 2019, el candidato a producto de células T CAR CT053 de CARsgen recibió por primera vez la designación RMAT de la FDA para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante y/o refractario. CT041 es el segundo candidato a producto de CARsgen con designación RMAT. CT041 es un candidato a producto autólogo de células T CAR desarrollado por CARsgen. CT041 está dirigido al tratamiento de tumores sólidos CLDN18.2-positivos con un enfoque principal en el GC/GEJ y el cáncer de páncreas (PC). CT041 ha demostrado una eficacia terapéutica prometedora y una seguridad favorable en los ensayos clínicos en curso. CT041 tiene el potencial de convertirse en una terapia principal para el GC/GEJ y el CP y beneficiar a una gran población de pacientes en todo el mundo. Según los resultados del ensayo iniciado por el investigador de CT041 que se presentó oralmente en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica 2021 (ESMO 2021), 18 pacientes con GC/GEJ a los que les fallaron al menos dos líneas de terapia previas (incluidos 8 [44%] pacientes expuestos a un anticuerpo anti-PD-1 o PD-L1) a la dosis de 2,5×108 células T CAR lograron una tasa de respuesta objetiva (ORR) del 61,1%. Los datos históricos muestran que, en el caso de los pacientes con GC/GEJ que fracasan en al menos dos líneas de tratamiento previas, la tasa de eficacia de la quimioterapia es de aproximadamente el 4% al 8%, y la tasa de eficacia del anticuerpo anti-PD-1 es de aproximadamente el 11%. Por lo tanto, en comparación con otros tratamientos para pacientes con GC/GEJ que fracasan en al menos dos líneas de terapia previas, CT041 muestra una mejora significativa en la ORR. Además de los ensayos iniciados por los investigadores en China, CARsgen ha iniciado un ensayo clínico de fase Ib/II para GC/GEJ avanzado y PC en China y un ensayo clínico de fase 1b para adenocarcinoma gástrico o pancreático avanzado en Norteamérica. CARsgen también pretende realizar un ensayo clínico pivotal de fase 2 en Norteamérica en 2022. En 2020 y 2021, CT041 recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA para el tratamiento del GC/GEJ y la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento del cáncer gástrico avanzado. En noviembre de 2021, la EMA concedió a CT041 la elegibilidad de Medicamento Prioritario (PRIME) para el tratamiento del cáncer gástrico avanzado.