Cellectis actualizó los datos clínicos y traslacionales de su ensayo clínico BALLI-01 (que evalúa UCART22) en la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2023. Los datos presentados respaldan la seguridad y eficacia preliminares de UCART22 en una población de leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante/refractaria (r/r B-ALL) fuertemente pretratada. La presentación del póster en la EHA destaca los siguientes datos: BALLI-01 es un estudio abierto de fase 1/2a que evalúa la seguridad y la actividad clínica de UCART22 en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B en recaída/refractaria (r/r B-ALL).

En la presentación del póster se revisaron los datos clínicos y traslacionales de los pacientes que recibieron UCART22 tras linfodepleción (LD) con fludarabina y ciclofosfamida (FC) (F: 30 mg/m2 3d, C: 1,0 g/m2 3d) o fludarabina, ciclofosfamida y alemtuzumab (FCA) (F: 30 mg/m2 3d, C: 0,5 g/m2 3d, A: 20 mg/d 3d) en pacientes con LLA-B r/r. En comparación con la actualización clínica sobre BALLI-01 en ASH 2021, el póster presenta datos de seis pacientes adicionales que recibieron UCART22 en el nivel de dosis 3 (DL3), 5 x 10 células/kg, a partir del corte de datos del 31 de diciembre de 2022. Datos preliminares de seguridad UCART22 administrado después del régimen FC o FCA LD fue bien tolerado.

No se observaron toxicidades limitantes de la dosis (DLT) ni síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (ICANS); el 61% de los pacientes notificaron síndrome de liberación de citocinas (CRS) (Grado 1 [N=9] o Grado 2 [N=2]). Se notificó un acontecimiento adverso grave de especial interés (AESI) de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado 2 (piel) en el contexto de la reactivación de células madre del donante de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) previo. Los acontecimientos adversos graves (EAG) (G 3) notificados en el 72% de los pacientes incluyeron infecciones (39%) y neutropenia febril (28%), y todos ellos no estaban relacionados con el UCART22.