Cereno Scientific anunció que se ha publicado una sinopsis del protocolo de estudio para el Programa de Acceso Ampliado (PAE) de su fármaco candidato principal, el inhibidor de HDAC CS1, en la enfermedad rara Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP). El EAP apoyará la documentación a largo plazo de los datos de seguridad y eficacia del tratamiento con CS1 en el estudio de fase II en HAP. El estudio EAP, denominado CS-004, es una ampliación del estudio CS1-003.

El objetivo primario del estudio CS1-004 es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del tratamiento continuado con CS1. Los objetivos exploratorios son evaluar el beneficio clínico mediante CardioMEMS, ecocardiografía, resonancia magnética cardiaca, cateterismo cardiaco derecho, evaluaciones de la calidad de vida, biomarcadores y actigrafía para medir los cambios en la respuesta clínica con el tratamiento continuado con CS1 en pacientes con Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP). Los criterios de valoración exploratorios de seguridad y eficacia se medirán, utilizando los mismos métodos que en el estudio principal, al inicio del estudio y posteriormente a los 4, 8 y 12 meses cada año.

De este modo, el estudio EAP permitirá a Cereno reunir más documentación sobre el uso del CS1 en pacientes que padecen HAP, lo que ayudará en las conversaciones con las autoridades reguladoras y a diseñar el estudio pivotal de fase IIb/III con CS1. Hasta 30 pacientes podrían participar en el estudio CS1-004, si completaron el estudio principal, toleraron el tratamiento con CS1 y si, a juicio del investigador, los beneficios del tratamiento continuado con CS1 superan el riesgo. Algunos pacientes pasarán directamente al estudio CS1-004 sin interrupción del tratamiento con CS1, mientras que otros pacientes que ya hayan completado el estudio CS1-003, deberán reiniciar el tratamiento con CS1.

Los pacientes recibirán, inicialmente, la misma dosis que recibieron en el estudio matriz CS1-003. Posteriormente, todos los pacientes tendrán la opción de ser titulados a la dosis más eficaz y segura determinada a partir del estudio CS1-003 en curso, una vez completado. Anualmente, el investigador principal determinará si un paciente continúa en el estudio de Acceso Ampliado durante un año posterior en función de la seguridad, la tolerabilidad y el beneficio clínico del CS1.

La continuación del estudio de Acceso Ampliado también será evaluada anualmente por Cereno Scientific. Como se informó anteriormente, los investigadores han mostrado un interés sustancial en el EAP con dos tercios de los pacientes, que han completado el estudio o están actualmente en terapia, considerados por los investigadores como elegibles para el acceso continuado al CS1. En la actualidad se están tramitando las aprobaciones específicas del centro y del Comité de Ética (CEI) y, una vez obtenidas, se podrá administrar la dosis a los primeros pacientes en el EAP.