Cereno Scientific AB anunció el protocolo de estudio para el Programa de Acceso Ampliado (PAE) de su fármaco candidato principal, el inhibidor de HDAC CS1, en la enfermedad rara Hipertensión Arterial Pulmonar. El EAP apoyará la documentaMón a largo plazo de los datos de seguridad y eficacia del tratamiento con CS1 en el estudio de fase II en HAP. Como se informó anteriormente, los investigadores han mostrado un interés sustancial en el EAP con dos tercios de los pacientes, que han completado el estudio o están actualmente en terapia, considerados por los investigadores como elegibles para un acceso continuado al CS1.

El estudio EAP, denominado CS-004, es una prolongación del estudio de fase II CS-003 de CS1 en HAP, con el objetivo primario de evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo del tratamiento continuado con CS1 y la eficacia exploratoria como objetivo secundario con los mismos métodos que en el estudio matriz (los puntos temporales son al inicio, a los 4, 8 y 12 meses cada año). Más adelante se publicarán más detalles en clinicaltrials.gov. Actualmente se están tramitando las aprobaciones específicas del centro y del Comité de Ética (CEI) y, una vez obtenidas, se podrá administrar la dosis a los primeros pacientes en el EAP.

El PAE permitirá así a Cereno reunir más documentación sobre el uso del CS1 en pacientes que sufren HAP, lo que ayudará en las conversaciones con las autoridades reguladoras y a diseñar el estudio pivotal de fase IIb/III con CS1. La aprobación del Programa de Acceso Ampliado (PAE) llega tras los alentadores informes surgidos del estudio de fase II del CS1 en la HAP, que se desarrolla activamente en 10 clínicas especializadas de EE.UU.. En junio, un investigador destacó un caso notable de mejoría de un paciente con CS1.

Además, Cereno informó en octubre de 2023 de que una Revisión de Control de Calidad de los Datos (DQCR), de los datos obtenidos por el Sistema CardioMEMS HF de los dieciséis primeros pacientes, había concluido con resultados positivos. En noviembre, otro investigador instó a Cereno a presentar una solicitud de Acceso Ampliado a la FDA, solicitando permiso para seguir administrando el fármaco en investigación, CS1, a los pacientes tras la conclusión del tratamiento del estudio. Cereno presentó rápidamente la solicitud el 3 de enero, que fue concedida por la FDA el 30 de enero de 2024.