Cereno Scientific ha anunciado que un nuevo paciente adicional se ha inscrito en el estudio, un paciente adicional ha sido aleatorizado con el fármaco CS1 y un paciente adicional ha completado el estudio. Esta actualización constituye el último avance del estudio de fase II del fármaco candidato CS1 en la enfermedad rara hipertensión arterial pulmonar (HAP). Está previsto que el estudio finalice en el tercer trimestre de 2024.

El estudio de fase II del CS1 en la enfermedad rara HAP se está llevando a cabo activamente en 10 clínicas especializadas de EE.UU., la última de las cuales se activó a finales de diciembre. Una nueva clínica adicional está actualmente en proceso de puesta en marcha en fase tardía. Desde la última actualización de los progresos del estudio de fase II comunicada el 21 de febrero de 2024, se ha inscrito ya un nuevo paciente adicional en el estudio, se ha aleatorizado ya un paciente adicional al fármaco CS1 en el estudio y un paciente adicional ha completado ya el estudio.

Está previsto que a los pacientes inscritos se les implante el sistema CardioMEMS HF en las dos semanas siguientes a la inscripción y que, tras la implantación satisfactoria del CardioMEMS y una evaluación basal de hasta 6 semanas, se les asigne aleatoriamente el tratamiento con el fármaco CS1 en su siguiente visita programada. El siguiente paso para el paciente recién inscrito es someterse a la implantación de CardioMEMS. Ya se ha implantado CardioMEMS a 25 pacientes, de los cuales 24 ya han sido aleatorizados a la terapia farmacológica CS1 y uno se encuentra todavía en el periodo basal previo a la aleatorización.

Hasta la fecha, 20 pacientes han completado el estudio. La aprobación del EAP se produce tras los resultados positivos del estudio sobre la HAP con terapia farmacológica CS1 notificados desde 2023: Cereno Scientific ha informado durante los últimos meses de hallazgos positivos del estudio en curso que sugieren un posible efecto positivo del candidato a fármaco CS1 en pacientes con la enfermedad rara grave HAP. La finalización del estudio y los resultados de primera línea se esperan durante el tercer trimestre de 2024.

Caso notable de paciente con CS1 comunicado en junio de 2023: En primer lugar, un estudio de caso de paciente realizado en el primer paciente que completó el estudio en una clínica específica mostró datos de eficacia notables. En 12 semanas de tratamiento con CS1, el paciente mostró una reducción del 30% de la presión pulmonar y un aumento del 20% del gasto cardíaco. El estado funcional general del paciente pasó de la clase funcional II de la NYHA/OMS a la I al final del periodo de tratamiento, lo que significa que el paciente tenía una capacidad física funcional casi normal con el CS1 añadido a la terapia convencional estable.

La Revisión de Control de Calidad de los Datos informó el 13 de octubre de 2023: Además, Cereno informó en octubre de 2023 que una Revisión de Control de Calidad de Datos (DQCR), de los datos obtenidos por el Sistema CardioMEMS HF de los primeros 16 pacientes, concluyó con hallazgos positivos. La calidad de los datos de las mediciones de CardioMEMS se consideró satisfactoria, con un cumplimiento del protocolo del estudio y con transferencias de datos puntuales desde el domicilio del paciente a la clínica. Los hallazgos de eficacia mostraron una reducción clínicamente significativa de la presión pulmonar en varios pacientes, incluidos en el control de calidad de los datos, de una magnitud similar o superior a la del caso del paciente.

EAP para CS1 Aprobado el 30 de enero de 2024: Además, el Programa de Acceso Ampliado (PAE) ("Uso Compasivo") aprobado por la FDA el 31 de enero de 2024 avanza según lo previsto, impulsado por el interés de investigadores y pacientes. Los investigadores indican que cerca de dos tercios de los pacientes, que han completado el estudio o están actualmente en terapia, se han mostrado interesados en seguir teniendo acceso al CS1 tras la finalización del estudio. Actualmente se está avanzando en las aprobaciones específicas del centro y del CEI.

El EAP proporcionará a Cereno la oportunidad de, bajo un protocolo formal aprobado por la FDA, recoger datos de seguridad y eficacia de la exposición a largo plazo al CS1 en pacientes con HAP. De este modo, el PAE permitirá a Cereno reunir más documentación sobre el uso del CS1 en pacientes con HAP, lo que ayudará en las conversaciones con las autoridades reguladoras y a diseñar el estudio pivotal de fase IIb/III con CS1.