Cyclo Therapeutics, Inc. ha anunciado que se ha inscrito el último paciente en el estudio pivotal de fase 3 de la empresa que evalúa Trappsol Cyclo para el tratamiento de los síntomas sistémicos y neurológicos de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1). El estudio TransportNPC es el estudio pivotal controlado más completo en cuanto a tamaño de pacientes, huella global, duración y resultados clínicos de una terapia en investigación para la CNF1. El estudio ha dosificado a sus pacientes 93º (final) y 94º (sobre inscritos).

Además, la empresa ha inscrito a diez (10) pacientes en su subestudio según su Plan de Investigación Pediátrica (PIP) adoptado para tratar a recién nacidos hasta los 3 años de edad. El subestudio está evaluando Trappsol Cyclo en los subconjuntos de edad más jóvenes, ya que se dirige también a los aspectos viscerales de la enfermedad y puede alcanzar sus resultados más óptimos cuando se administra en una fase temprana del curso de la enfermedad, teniendo así el potencial de un efecto preventivo en el desarrollo general de los síntomas. El estudio en curso TransportNPC de la empresa es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis de 2.000 mg/kg de Trappsol Cyclo administradas por vía intravenosa y el tratamiento estándar (SOC), en comparación con placebo administrado por vía intravenosa y SOC solo, en pacientes con NPC1, una enfermedad genética rara que causa la acumulación de colesterol en las células, lo que provoca disfunción del hígado, pulmón, bazo y cerebro y muerte prematura.

La duración del estudio es de 96 semanas, con un análisis intermedio comparativo de 48 semanas. Si los datos provisionales de 48 semanas alcanzan significación estadística, la Sociedad, en consonancia con la FDA y la EMA, tiene previsto presentar solicitudes de autorización de comercialización basadas en los datos provisionales de 48 semanas. El subestudio de un solo brazo en curso de la Sociedad está evaluando a pacientes desde el nacimiento hasta menos de 3 años de edad con CNF1 independientemente de los síntomas para evaluar la seguridad y obtener datos descriptivos sobre la gravedad global de la enfermedad y la respuesta a Trappsol Cyclo.

El subestudio se está llevando a cabo en países fuera de Estados Unidos según su PIP adoptado.