Cyclo Therapeutics, Inc. anunció un resultado positivo de su reciente reunión de Tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), celebrada el 14 de diciembre de 2023 para discutir una revisión completa de los datos del programa de desarrollo clínico de Trappsol® Cyclo? de la Compañía hasta la fecha y las estrategias propuestas para el análisis estadístico del estudio pivotal de Fase 3 en curso, TransportNPC?, con el fin de permitir que una población de pacientes que carece de terapias disponibles tenga un acceso más temprano a un producto potencialmente eficaz con un perfil de seguridad aceptable. En resumen, los datos clínicos de la empresa (NCT02939547, NCT03893071 y NCT02912793) aportaron pruebas sugestivas, basadas en datos de pacientes individuales, de un posible beneficio terapéutico que puede observarse a las 48 semanas de tratamiento o antes.

Dada la importante necesidad no cubierta dentro de esta enfermedad huérfana y la falta de farmacoterapia eficaz disponible, y que los datos clínicos y no clínicos agregados abogan por un efecto terapéutico potencialmente relevante desde el punto de vista clínico, la FDA se alineó con la propuesta de Cyclo Therapeutics de continuar con el estudio de fase 3 de 96 semanas acordado, pero cambiando el calendario del análisis intermedio comparativo previsto para ejecutar la lectura de datos en el primer trimestre de 2025. El estudio TransportNPC? en curso de la empresa

es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dosis de 2.000 mg/kg de Trappsol® Cyclo? administradas por vía intravenosa y el tratamiento estándar (SOC), en comparación con placebo administrado por vía intravenosa y SOC solo, en pacientes con NPC1, una enfermedad genética rara que causa la acumulación de colesterol en las células, lo que provoca disfunción del hígado, pulmón, bazo y cerebro y muerte prematura. El estudio de fase 3 pretende inscribir al menos a 93 pacientes pediátricos (a partir de 3 años) y adultos con NPC1 y ya está activo en 12 países.

Cyclo Therapeutics recibió la designación de medicamento huérfano para Trappsol® Cyclo? para tratar la NPC1 tanto en EE.UU. como en la UE y las designaciones de vía rápida y enfermedad pediátrica rara en EE.UU. La designación de enfermedad pediátrica rara es uno de los requisitos principales para que los patrocinadores reciban un vale de revisión prioritaria en EE.UU. tras la autorización de comercialización.