CytoDyn Inc. anunció un nuevo estudio preclínico en primates no humanos que evaluará el uso potencial en el VIH de una terapia génica basada en el anticuerpo monoclonal experimental leronlimab. La investigación será dirigida por el investigador de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón (OHSU), el doctor Jonah Sacha, que también es asesor científico de CytoDyn. El estudio está financiado por una subvención de cinco años de hasta 5 millones de dólares a la OHSU por parte del Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas de los Institutos Nacionales de Salud (NIH).

La subvención financiará el desarrollo y la investigación preclínica de una terapia génica de inyección única que codifica la secuencia de la proteína leronlimab y que se administrará a través de un vector de virus adenoasociado (AAV). El estudio examinará si este enfoque de terapia génica podría proporcionar el potencial de curación funcional, la supresión viral sostenida a las personas con VIH sin que tengan que tomar medicamentos por el resto de sus vidas. El leronlimab ha demostrado que puede imitar farmacológicamente a un donante deficiente de CCR5 ocupando las moléculas de CCR5 disponibles.

El leronlimab es una proteína, y el objetivo de la investigación en la OHSU es crear una terapia génica que exprese el gen que codifica la proteína leronlimab. Esta terapia génica también requerirá una nueva modalidad de administración. La subvención financiará el diseño de nuevos vectores AAV sintéticos específicos para las células T y B, con el objetivo de facilitar la expresión a largo plazo del leronlimab por parte de las propias células T y B del organismo.

Un vector AAV novedoso también puede apoyar el desarrollo futuro de otros enfoques contra el VIH, como el CRISPR-Cas9, los receptores de antígenos quiméricos y los anticuerpos ampliamente neutralizantes, ya que puede ser capaz de administrar estas terapias al tipo de célula inmunitaria correspondiente. El resultado deseado de esta investigación es el desarrollo de una inyección única segura y eficaz que suprima la replicación del VIH a largo plazo, eliminando la necesidad de dosis frecuentes con la terapia antirretroviral.