Diffusion Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que, tras colaborar con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (“FDA”) en el diseño de su ensayo clínico de fase 2 titulado “Estudio de seguridad y eficacia de fase 2, abierto y de escalada de dosis, del TSC en pacientes con glioblastoma recién diagnosticado (“GBM”) cuando se administra con el tratamiento estándar (“SOC”)”. El ensayo se denominará Estudio 200-208. La compañía espera iniciar el ensayo a finales de 2022 y prevé dosificar al primer paciente del ensayo en el primer trimestre de 2023.

El GBM es un tipo de tumor cerebral maligno agresivo, mortal y resistente al tratamiento, que afecta a unos 13.000 pacientes recién diagnosticados cada año en Estados Unidos. Existen pocas opciones de tratamiento para los pacientes con GBM, y ninguna ha prolongado la esperanza de vida más allá de unos pocos meses. De hecho, según la Sociedad Nacional de Tumores Cerebrales, la tasa de supervivencia a cinco años para el GBM es sólo del 6,8%, con un tiempo medio de supervivencia de ocho meses.

El estudio incluirá una fase de escalada de dosis, en la que se inscribirán pacientes en un diseño 3+3+3, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica del TSC a dosis de 1,5 mg/kg, 2,0 mg/kg y 2,5 mg/kg administradas en combinación con la radioterapia estándar concomitante (“RT”) más temozolomida. Otros 17 sujetos serán tratados con la dosis tolerable más alta identificada en la fase de escalada de dosis. El objetivo primario del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del TSC para el tratamiento de pacientes con GBM recién diagnosticado cuando se administra con SOC.

Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la supervivencia libre de progresión a los seis meses mediante resonancia magnética, la evaluación mediante los criterios de Response Assessment in Neuro-Oncology, y evaluar la supervivencia global a los 12 meses. El estudio 200-208 variará en varios aspectos con respecto a los ensayos de GBM realizados por Diffusion en el pasado, incluyendo tres diferenciadores particularmente notables: Las dosis de 1,5 mg/kg a 2,5 mg/kg de TSC que se administrarán en el estudio serán entre 6 y 10 veces superiores a la dosis de 0,25 mg/kg utilizada en los ensayos anteriores de GBM de Diffusion. El TSC se administrará cinco días a la semana aproximadamente 30-60 minutos antes de la radioterapia, en comparación con el régimen de tres días a la semana en los ensayos anteriores de Diffusion sobre el GBM.

El ensayo del estudio incorporará escáneres PET para evaluar directamente los efectos potenciadores del oxígeno del TSC sobre la hipoxia tumoral utilizando uno de los dos radiotrazadores, 18F-FMISO o 18F-FAZA, y se espera que las lecturas de datos iniciales estén disponibles en el plazo de un año desde el inicio del estudio.