Disc Medicine, Inc. presentó los datos de primera línea de AURORA, un estudio de fase 2 de bitopertina en pacientes con PPE. El tratamiento con bitopertina dio lugar a reducciones estadísticamente significativas de la PPIX, el criterio de valoración principal, y a mejoras significativas de la tasa de reacciones fototóxicas con dolor y de la Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC). En el criterio de valoración secundario clave del tiempo acumulado bajo la luz solar en días sin dolor, los pacientes con bitopertina tuvieron una respuesta positiva coherente con los resultados del BEACON, pero el criterio de valoración no alcanzó significación estadística debido al fuerte rendimiento del placebo.

El estudio AURORA es un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en el que se inscribieron 75 sujetos adultos con PPE. Los sujetos fueron aleatorizados 1:1:1 para recibir 20 mg de bitopertina, 60 mg de bitopertina o placebo una vez al día durante 17 semanas. Resumen de los resultados principales: Criterio de valoración primario: La bitopertina produjo reducciones significativas, dependientes de la dosis y sostenidas de los niveles de PPIX en sangre total: -21,6% para 20 mg (p=0,003 frente a placebo) y -40,7% para 60 mg (p < 0,001 frente a placebo); el grupo placebo tuvo aumentos medios de +8,0%.

Criterios de valoración secundarios. Tiempo total acumulado a la luz del sol entre las 10 y las 18 horas en los días sin dolor observados durante el periodo de tratamiento de 4 meses: los pacientes tratados con bitopertina registraron una media de 175,1 horas con 20 mg y 153,1 horas con 60 mg, en comparación con 133,9 horas para el placebo; los resultados no fueron estadísticamente significativos en comparación con el placebo. La magnitud de la mejoría en los pacientes tratados con bitopertina fue comparable a la observada en el estudio BEACON, pero el beneficio en el brazo placebo del ensayo AURORA fue mayor de lo esperado.

Grandes mejoras en la tolerancia a la luz desde el inicio en los grupos de tratamiento con 20 mg y 60 mg de bitopertina, medidas por el tiempo transcurrido hasta el pródromo; los resultados no fueron estadísticamente significativos en relación con el placebo. Reducciones sustanciales y dependientes de la dosis de las reacciones fototóxicas con dolor durante el periodo de estudio de 4 meses: Reducción del 75% en la tasa de incidencia de nuevas reacciones fototóxicas con dolor en el grupo de dosis de 60 mg en comparación con el placebo (p=0,011); reducción del 60% en el grupo de dosis de 20 mg (p=0,109). Menos pacientes tratados con bitopertina notificaron un acontecimiento fototóxico en comparación con el placebo: 19% para 20 mg y 12% para 60 mg en comparación con 46% para el placebo.

Mejoras dependientes de la dosis en la PGIC, que fueron estadísticamente significativas para la dosis de 60 mg: el 77% de los pacientes que completaron el tratamiento con 20 mg y el 86% con 60 mg (p=0,022 frente al placebo) informaron de que su PGIC era "mucho mejor" en comparación con el 50% para el placebo. En general, la bitopertina fue bien tolerada en ambos grupos de dosis, sin acontecimientos adversos graves y con niveles de hemoglobina estables.

Dos pacientes interrumpieron el tratamiento debido a EA emergentes del tratamiento, ambos en el grupo de dosis de 60 mg: uno debido a mareos y otro debido a una erupción cutánea. El EA más frecuente notificado con el tratamiento con bitopertina fue el mareo: n=4 en el grupo de dosis de 20 mg, n=11 en el grupo de dosis de 60 mg en comparación con n=4 en el grupo placebo (medianas de duración de 4,5, 5 y 2 días, respectivamente).