Egetis Therapeutics AB (publ) proporcionó una actualización sobre la concienciación de la enfermedad de la deficiencia de MCT8 y el Programa de Acceso Expandido (EAP) para tiratricol (para pacientes elegibles con deficiencia de MCT8 en los EE.UU.. La deficiencia de MCT8 es una afección genética ultra-rara que no se describió hasta 2004 y Egetis es la primera compañía farmacéutica en desarrollar una posible terapia para esta enfermedad. En consecuencia, el conocimiento general de la enfermedad y su diagnóstico es aún muy bajo, incluso entre los médicos especialistas, y una gran proporción de pacientes permanece sin diagnosticar.

La empresa ha centrado sus actividades de asuntos médicos en mejorar el conocimiento y el diagnóstico de la enfermedad, lo que incluye la participación y el diálogo en conferencias científicas, asociaciones para la identificación de pacientes con empresas de pruebas genéticas, compromisos con líderes de opinión clave, juntas asesoras e interacciones con grupos de defensa de los pacientes. Esto ha dado como resultado la identificación de 50 pacientes adicionales con deficiencia de MCT8 en EE.UU., previamente no diagnosticados o conocidos por la Compañía. Gracias a la amplia aplicación del Programa de Acceso Ampliado para el tiratricol en EE.UU., se reducirá la carga administrativa para los médicos tratantes, en caso de que deseen prescribir tiratricol a los pacientes con MCT8 a su cargo.

El PAE también es importante para los pacientes que finalicen el ensayo ReTRIACt, a fin de garantizar un acceso continuado al tratamiento. La deficiencia de MCT8 es una enfermedad ultra rara gravemente debilitante sin ningún tratamiento aprobado y el tiratricol tiene la oportunidad de convertirse en el primer tratamiento aprobado de la deficiencia de MCT8. El EAP se presentó a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en octubre de 2022, a petición de la FDA.

Los profesionales sanitarios interesados en realizar una solicitud de acceso al PAE o saber más sobre los criterios del programa pueden visitar, el estudio NCT05911399. De acuerdo con las normas de la FDA para los Programas de Acceso Temprano, todo paciente inscrito en un PAE debe ser evaluado primero para participar en ensayos clínicos en curso. Acerca del programa de Acceso Ampliado de la FDA.

La Food and Drug Administration (F FDA) regula el desarrollo y la aprobación para la comercialización de productos médicos en EE UU. Antes de la aprobación reglamentaria, normalmente no es posible prescribir un fármaco en desarrollo fuera de los ensayos clínicos. Sin embargo, en el caso de una afección o enfermedad grave para la que no existan alternativas satisfactorias, y cuando un ensayo clínico no sea una opción para un paciente, un médico que desee prescribir una terapia no aprobada puede solicitar permiso a través del Programa de Acceso Ampliado (PAE) de la FDA.

Los PAE están diseñados para dar acceso a terapias potenciales antes de que sean aprobadas por la FDA y pueden incluir a personas que normalmente no cumplen los requisitos para participar en ensayos clínicos. Además, la FDA puede pedir a un patrocinador que consolide el acceso ampliado para grupos de pacientes bajo un IND existente cuando la agencia haya recibido un número significativo de solicitudes de acceso ampliado de pacientes individuales a un medicamento en investigación para el mismo uso. El principal candidato a fármaco de la empresa está en fase de desarrollo para el tratamiento de pacientes con deficiencia del transportador de monocarboxilato emciato 8 (MCT8), una enfermedad rara muy debilitante sin tratamiento disponible.

En estudios previos (Triac Trial I y un estudio de vida real a largo plazo) ha mostrado resultados altamente significativos y clínicamente relevantes en los niveles séricos de la hormona tiroidea T3 Emcitate y en criterios de valoración clínicos secundarios. Egetis presentó una solicitud de autorización de comercialización (MAA) de Emcitate a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en octubre de 2023. Tras dialogar con la FDA, Egetis está llevando a cabo un pequeño estudio pivotal aleatorizado y controlado con placebo en 16 pacientes para verificar los resultados sobre los niveles de T3 observados en ensayos clínicos y publicaciones anteriores.

Egetis tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA) en EE.UU. para mediados de 2024 en virtud de la designación de vía rápida concedida por la FDA. Emcitate. posee la designación de medicamento huérfano (ODD) para la deficiencia de MCT8 y la resistencia a la hormona tiroidea de tipo beta (RTH-beta) en Emcitate EE. UU. y la UE.

La deficiencia de MCT8 y la RTH-beta son dos indicaciones distintas, sin solapamiento en las poblaciones de pacientes. A Emcitate se le ha concedido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD), que da a Egetis la oportunidad de recibir un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) en EE.UU., tras su aprobación. Este vale puede transferirse o venderse a otro patrocinador.

Este vale puede transferirse y venderse a otro patrocinador. El fármaco candidato es el primero en EE.UU., tras su aprobación". Este vale puede transferirse o venderse a otro patrocinador.

Este vale se transferirá o venderá a otro patrocinador. Este vale puede transferirse a otro patrocinador. El fármaco candidato.

El fármaco candidato es prioritario para otro patrocinador. Este vale puede transferirse a otro patrocinador.