Fennec Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha emitido un dictamen positivo y recomendado la concesión de una Autorización de Comercialización para Pedmarqsio (tiosulfato sódico) u conocido como PEDMARK® en EE.UU. u para la prevención de la ototoxicidad (pérdida auditiva) inducida por la quimioterapia con cisplatino en pacientes de 1 mes a < 18 años de edad con tumores sólidos localizados, no metastásicos. Cuando la Comisión Europea lo apruebe formalmente, Pedmarqsi será el primer y único tratamiento aprobado en la Unión Europea (UE) para abordar esta área de importante necesidad médica no cubierta. El CHMP adoptó su opinión positiva sobre los datos de seguridad y eficacia de dos ensayos pivotales abiertos y aleatorizados de fase 3 (SIOPEL 6 y Protocolo ACCL0431 del Grupo Clínico Oncológico [COG]), que compararon Pedmarqsi más un régimen basado en cisplatino con regímenes basados únicamente en cisplatino para la reducción de la pérdida de audición inducida por cisplatino en pacientes pediátricos.

En ambos estudios, la incidencia de pérdida de audición fue constante y significativamente menor en el brazo de Pedmarqsi más cisplatino en comparación con el brazo de cisplatino solo 28,6% frente a 56,4% (p = 0,004) y 35,1% frente a 67,3% (p = 0,001) con pérdida de audición en COG ACCLO431 y SIOPEL6, respectivamente.

Las reacciones adversas más frecuentes (=25% con una diferencia entre brazos de >5% en comparación con el cisplatino solo) en SIOPEL6 fueron vómitos, infección, náuseas, disminución de la hemoglobina e hipernatremia. La reacción adversa más frecuente (=25% con una diferencia entre brazos de >5% en comparación con el cisplatino solo) en el COG ACCL0431 fue la hipopotasemia. La recomendación del CHMP será revisada ahora por la Comisión Europea, la ratificación de la recomendación del CHMP se espera para principios de junio de 2023.

PEDMARK fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en septiembre de 2022.