Fennec Pharmaceuticals Inc. y Norgine han anunciado un acuerdo de licencia exclusiva en virtud del cual Norgine comercializará PEDMARQSI®? en Europa, Australia y Nueva Zelanda. PEDMARQSI es la primera y única terapia aprobada en la UE y el Reino Unido para la prevención de la ototoxicidad (pérdida de audición) inducida por la quimioterapia con cisplatino en pacientes de 1 mes a < 18 años de edad con tumores sólidos localizados y no metastásicos.

Según los términos del acuerdo de licencia, Fennec recibirá 40 millones de euros como contraprestación inicial y hasta 210 millones de euros en pagos adicionales por hitos comerciales y reglamentarios y regalías escalonadas de dos dígitos sobre las ventas netas de PEDMARQSI en los territorios bajo licencia hasta mediados de los años veinte. Norgine será responsable de todas las actividades de comercialización en los territorios bajo licencia y será titular de todas las autorizaciones de comercialización en los territorios bajo licencia. Se calcula que más de 5.000 pacientes pediátricos al año pueden recibir quimioterapia basada en platino en Europa.

La Comisión Europea concedió a PEDMARQSI la autorización de comercialización en la UE en junio de 2023, y recibió la aprobación en el Reino Unido de la MHRA en octubre de 2023. Las aprobaciones se basaron en los datos de seguridad y eficacia de dos ensayos de fase 3 abiertos y aleatorizados, el SIOPEL 6 (pivotal) y el protocolo ACCL0431 del Grupo Clínico Oncológico [COG]. Los estudios compararon PEDMARQSI más regímenes basados en cisplatino con regímenes basados en cisplatino solos para la reducción de la pérdida de audición inducida por cisplatino en pacientes pediátricos.

En el primer estudio (SIOPEL-6) participaron 114 niños con hepatoblastoma (un cáncer de hígado), con una edad media de unos 19 meses. Los resultados mostraron que el 35% (20 de 57) de los niños que recibieron PEDMARQSI 6 horas después de cada dosis de cisplatino desarrollaron pérdida de audición en comparación con el 67% (35 de 52) de los niños que sólo recibieron cisplatino. En el segundo estudio participaron 125 niños de entre 1 mes y 18 años con diferentes tipos de cáncer, entre ellos hepatoblastoma, neuroblastoma (un cáncer de células nerviosas inmaduras) y tumores del sistema nervioso central.

El estudio descubrió que el 29% (14 de 49) de los niños que recibieron P EDMARQSI después de cada dosis de cisplatino experimentaron pérdida de audición, en comparación con el 56% (31 de 55) de los que sólo recibieron cisplatino.