Freeline Therapeutics Holdings plc ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente del ensayo clínico de fase 1/2 GALILEO-1 que evalúa el FLT201, su candidato a terapia génica con virus adenoasociado (AAV), en la enfermedad de Gaucher tipo 1. La enfermedad de Gaucher es un trastorno genético debilitante en el que una deficiencia de la enzima GCasa conduce a una acumulación de sustancias grasas en los órganos, lo que provoca síntomas como agrandamiento del bazo y el hígado, recuentos sanguíneos bajos, dolor óseo y función pulmonar reducida. El FLT201 representa un enfoque prometedor para abordar la causa subyacente de la enfermedad de Gaucher con una terapia génica única, lo que podría proporcionar una opción más eficaz y menos gravosa para los pacientes. GALILEO-1 es un estudio de fase 1/2 de escalada de dosis, multicéntrico, internacional y por primera vez en humanos.

El ensayo evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una dosis única intravenosa de FLT201 en hasta cuatro cohortes de dosis escalonadas, con el objetivo de identificar una dosis para su posterior desarrollo en un ensayo clínico de fase 3. Acerca del FLT201 El FLT201 es un candidato a terapia génica con virus adenoasociado (AAV) que se está investigando actualmente en el ensayo clínico de fase 1/2 GALILEO-1 en adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1. La empresa está avanzando actualmente con FLT201, un candidato a terapia génica altamente diferenciado que libera un transgén novedoso, en un ensayo clínico de fase 1/2 en personas con enfermedad de Gaucher tipo 1". Todas las declaraciones, que no sean hechos históricos, incluidas las declaraciones sobre el potencial del FLT201 para ser una terapia génica de primera y mejor clase, detener la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados con un tratamiento único, que la empresa espera informar de los datos iniciales de la primera cohorte del ensayo clínico GALILEO- 1/2 del FLT201 en el tercer trimestre de este año, y sobre el potencial de extender la variante GCase de la empresa a la enfermedad de Parkinson ligada a GBA1 y crear una terapia génica que cambie la vida de esta población de pacientes, son declaraciones prospectivas.