Fulcrum Therapeutics, Inc.

Fulcrum Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se centra en mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras definidas genéticamente en áreas de gran necesidad médica no cubierta. El candidato a producto clínico de la empresa, el losmapimod, se desarrolla para el tratamiento potencial de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Su otro producto clínico candidato es el FTX-6058, que se desarrolla para el tratamiento de ciertas hemoglobinopatías, incluida la anemia falciforme (ECF). Además del desarrollo de productos candidatos, la empresa ha desarrollado un enfoque de descubrimiento de fármacos que emplea para identificar y validar sistemáticamente dianas farmacológicas celulares que puedan modular potencialmente la expresión génica para tratar causas fundamentales conocidas de enfermedades raras definidas genéticamente. La empresa ha desarrollado pociredir, diseñado para elevar el nivel de hemoglobina fetal, o HbF, para el tratamiento de personas con ECF.