Fulcrum Therapeutics, Inc. anuncia REACH, un ensayo clínico de fase 3 de losmapimod en la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)
03 de marzo 2022 a las 13:00
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Fulcrum Therapeutics, Inc. anunció sus planes de iniciar REACH, un ensayo clínico de fase 3 de losmapimod en personas con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), en el segundo trimestre de 2022. La FSHD es una enfermedad grave, rara, progresiva y debilitante para la que no existen tratamientos aprobados. Se caracteriza por la infiltración de grasa en el músculo esquelético, lo que provoca una atrofia muscular que afecta a la cara, la escápula y los hombros, la parte superior de los brazos y el abdomen. El impacto en los pacientes incluye una profunda disminución de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, pérdida de la función de las extremidades superiores, pérdida de movilidad e independencia y dolor crónico. A partir de los resultados de un estudio de fase 2b de losmapimod que demostró su beneficio clínico, Fulcrum se puso en contacto con las agencias reguladoras de los Estados Unidos y la UE, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), y consiguió que se alinearan los aspectos clave del diseño de un ensayo de fase 3. REACH será un ensayo multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de losmapimod para el tratamiento de la FSHD. Se espera que en el ensayo se inscriban aproximadamente 230 adultos con TFH. Los pacientes serán aleatorizados 1:1 para recibir losmapimod, administrado por vía oral en forma de un comprimido de 15 mg dos veces al día, o placebo, y serán evaluados durante un período de tratamiento de 48 semanas. El criterio de valoración principal del estudio es el cambio absoluto con respecto al valor inicial en el espacio de trabajo alcanzable (RWS). Los criterios de valoración secundarios incluyen la infiltración de grasa muscular (MFI), la impresión global del cambio por parte del paciente (PGIC) y la calidad de vida en los trastornos neurológicos de la extremidad superior (Neuro QoL UE). Los resultados de ReDUX4, un ensayo de fase 2b aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, en el que participaron aproximadamente 80 pacientes tratados durante 48 semanas, demostraron beneficios clínicamente relevantes en múltiples medidas de la salud y la función muscular, así como en los resultados comunicados por los pacientes. En particular, losmapimod mejoró la superficie accesible en el RWS, una medida cuantitativa de la amplitud de movimiento y la función de las extremidades superiores que ha demostrado estar correlacionada con la capacidad de realizar de forma independiente las actividades de la vida diaria. Losmapimod también redujo la progresión de la infiltración de grasa en los músculos ya afectados por la enfermedad y preservó la salud de los músculos de apariencia normal. Además, los pacientes tratados con losmapimod informaron de que se sentían mejor en comparación con los que recibieron placebo en la evaluación. En consonancia con el extenso perfil de seguridad y tolerabilidad de losmapimod en los ensayos clínicos fuera de la ETSF, no se observaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento en el ensayo de fase 2b. La FSHD es una enfermedad grave, rara, progresiva y debilitante para la que no existen tratamientos aprobados. Se caracteriza por la infiltración de grasa en el músculo esquelético, lo que provoca una atrofia muscular que afecta principalmente a la cara, la escápula y los hombros, la parte superior de los brazos y el abdomen. El impacto en los pacientes incluye una profunda disminución de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, pérdida de la función de las extremidades superiores, pérdida de movilidad e independencia y dolor crónico. La FSHD es una de las formas más comunes de distrofia muscular y tiene una población de pacientes estimada entre 16.000 y 38.000 sólo en Estados Unidos. La RWS es una medida cuantitativa de la amplitud de movimiento y la función de las extremidades superiores. En concreto, evalúa la movilidad total del hombro y del brazo proximal utilizando la tecnología de sensores de movimiento en 3D. La conservación de la función, evaluada por el RWS, es fundamental para mantener las capacidades de autocuidado y otras actividades de la vida diaria que influyen directamente en la calidad de vida. Según los resultados publicados, el espacio de trabajo alcanzable es una medida importante de la independencia.
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Fulcrum Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se centra en mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras definidas genéticamente en áreas de gran necesidad médica no cubierta. El candidato a producto clínico de la empresa, el losmapimod, se desarrolla para el tratamiento potencial de la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Su otro producto clínico candidato es el FTX-6058, que se desarrolla para el tratamiento de ciertas hemoglobinopatías, incluida la anemia falciforme (ECF). Además del desarrollo de productos candidatos, la empresa ha desarrollado un enfoque de descubrimiento de fármacos que emplea para identificar y validar sistemáticamente dianas farmacológicas celulares que puedan modular potencialmente la expresión génica para tratar causas fundamentales conocidas de enfermedades raras definidas genéticamente. La empresa ha desarrollado pociredir, diseñado para elevar el nivel de hemoglobina fetal, o HbF, para el tratamiento de personas con ECF.