Galmed Pharmaceuticals Ltd. anunció el inicio de un nuevo programa clínico para evaluar su compuesto principal, Aramchol meglumine para el Tratamiento de la Colangitis Esclerosante Primaria (CEP). La CEP es una enfermedad hepática colestásica crónica, caracterizada por una fibrosis progresiva y multifocal del sistema biliar, que suele desembocar en cirrosis y enfermedad hepática fibrótica. Se trata de una enfermedad rara sin tratamiento aprobado que reúne las condiciones para ser considerada enfermedad huérfana en Estados Unidos y la UE; se calcula que el ~70% de los pacientes con CEP padecen una EII subyacente, con mayor frecuencia colitis ulcerosa (CU).

Galmed tiene previsto iniciar un estudio de fase 2 en el último trimestre de 2023. El ensayo clínico de prueba de concepto, abierto y de un solo brazo evaluará los efectos de 24 semanas de tratamiento con meglumina de aramchol en aproximadamente 15 pacientes con CEP. Los criterios de valoración del estudio incluirán los parámetros de laboratorio convencionales pertinentes (fosfatasa alcalina y bilirrubina), imágenes sofisticadas que incluyen la rigidez hepática mediante elastografía por RM (ERM), imágenes del tracto biliar mediante colangiopancreatografía por RM (CPRM) y agentes de contraste específicos para hepatocitos, fibrosis histológica y evaluación molecular, así como una serie de biomarcadores de la actividad de la enfermedad y la fibrosis.

Se espera que estos criterios de valoración proporcionen una evaluación sólida de la enfermedad subyacente y de los efectos del Aramchol. Cabe destacar que se espera que la mayoría de los pacientes del estudio padezcan también CU. Sobre la base de la sólida justificación y los datos preclínicos que respaldan el uso de Aramchol en la EII, el estudio también evaluará el estado de la CU, los marcadores inflamatorios y los resultados relacionados con los pacientes (PRO).

El estudio se llevará a cabo en el Instituto StravitzuSanyal de Enfermedades Hepáticas y Salud Metabólica de la Universidad Commonwealth de Virginia, con el Dr. Sayed Obaidullah Aseem como investigador principal.