GenSight Biologics ha dado a conocer los prometedores resultados de los recientes datos del mundo real recopilados a través de los programas de acceso temprano (PAE). Estos datos refuerzan la eficacia y la seguridad de LUMEVOQ® en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) derivada de la mutación ND4 (ND4-LHON), corroborando los resultados observados en los ensayos clínicos. En particular, los pacientes que recibieron inyecciones bilaterales mostraron una notable ganancia media de +23 letras ETDRS en la agudeza visual mejor corregida (AVMC) desde el nadir, superando las ganancias observadas en los pacientes con inyecciones unilaterales.

Estos resultados, presentados en la reunión anual 2024 de la Sociedad Norteamericana de Neurooftalmología (NANOS), indican una mejora visual significativa entre la mayoría de los pacientes tratados. La Dra. Chiara La Morgia, doctora en Medicina, hizo hincapié en la coherencia y solidez de estos hallazgos, subrayando su relevancia para los pacientes que luchan contra una deficiencia visual grave. Con un conjunto de datos más completo en comparación con publicaciones anteriores, estos análisis ofrecen una perspectiva definitiva de la trayectoria ascendente sostenida de la agudeza visual media tras el tratamiento, lo que respalda aún más la viabilidad de lenadogene nolparvovec como opción terapéutica.

Además, las evaluaciones de seguridad se alinearon con estudios clínicos anteriores, afirmando el perfil de seguridad favorable de LUMEVOQ® con tasas comparables de eventos de inflamación intraocular. Estos prometedores resultados anuncian un nuevo capítulo en el panorama del tratamiento de los pacientes con LHON, prometiendo esperanza y beneficios tangibles para quienes padecen esta enfermedad debilitante.