GenSight Biologics anunció los resultados iniciales de nuevos meta-análisis en Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON), que muestran que los tratados con la terapia génica LUMEVOQ® (GS010; lenadogene nolparvovec) experimentaron una tasa de recuperación visual superior a la de los pacientes tratados con idebenona y a la de los no tratados (historia natural). Los metaanálisis son los primeros que se centran exclusivamente en los pacientes con la mutación m.11778G>A ND4, que es la más común y la que conlleva un mal pronóstico visual. Los metaanálisis describen un gradiente de eficacia de la recuperación visual con la terapia génica intravítrea LUMEVOQ® que da lugar a tasas de recuperación mayores que la del tratamiento con idebenona, y ambas superiores a las de la historia natural de la enfermedad.

Este gradiente de recuperación, basado en la medida CRR de mejora visual, se observa tanto a nivel de ojo como de paciente (respuesta en uno o ambos ojos). No hay solapamiento en los intervalos de confianza cuando se compara LUMEVOQ® con la idebenona y con la historia natural, lo que indica una diferencia positiva en los resultados visuales.