GenSight Biologics proporcionó una actualización sobre el asesoramiento científico que recibió de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en relación con el diseño de un nuevo ensayo de fase III para LUMEVOQ, la terapia génica de la compañía para la LHON causada por un gen mitocondrial ND4 mutado. El nuevo estudio, que se denominará RECOVER, será un ensayo controlado aleatorizado con un diseño de dos brazos: un brazo de control simulado, en el que un procedimiento simulado imita una inyección en cada ojo pero no se inyecta ninguna sustancia en el ojo, y un brazo de tratamiento, en el que los sujetos recibirán inyecciones intravítreas bilaterales de LUMEVOQ (también conocido como GS010) La Agencia consideró que el "diseño de estudio propuesto con administración bilateral parece aceptable para evaluar los beneficios de GS010 en pacientes que requieren el tratamiento de ambos ojos". El diseño del estudio propuesto también contiene una disposición de etiqueta abierta, en la que los sujetos del brazo simulado podrán recibir la inyección bilateral de LUMEVOQ si se cumple el criterio de valoración primario.

La Agencia proporcionó más orientación sobre los análisis estadísticos previstos y aconsejó sobre temas que la empresa tendrá en cuenta a medida que perfeccione y finalice el diseño del estudio. El estudio RECOVER está diseñado para abordar las cuestiones planteadas por el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la EMA cuando revisó la MAA presentada en 2020. La Compañía decidió retirar el expediente en abril de 2023 para poder discutir las preocupaciones de la Agencia más a fondo.

RECOVER podrá iniciar el reclutamiento una vez que se haya finalizado el diseño; se haya fabricado y liberado el producto para uso humano; y se haya obtenido la aprobación de las autoridades locales competentes y de los comités éticos. GenSight espera iniciar el estudio en el segundo trimestre de 2024 y completarlo en el segundo trimestre de 2026. GenSight también tiene previsto compartir aspectos clave del diseño de RECOVER con otras autoridades reguladoras, como la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos.

Está previsto que en noviembre de 2023 se celebre una primera reunión con la MHRA. La empresa tiene previsto entablar conversaciones con la FDA en los próximos meses, para que los resultados de RECOVER sean aceptados por las principales autoridades reguladoras.