RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. que su socio de la empresa conjunta (JV) estadounidense y licenciatario, HLB Therapeutics (HLBT), ha anunciado que el 26 de septiembre presentó a la FDA estadounidense un protocolo para su segundo ensayo clínico de fase 3 (SEER-2), que evalúa el RGN-259 como tratamiento de la queratopatía neurotrófica (NK). La queratopatía neurotrófica está siendo desarrollada por ReGenTree, una empresa conjunta estadounidense entre RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. y HLB Therapeutics. El siguiente es el texto de HLB con algunas ediciones y modificaciones para su aclaración.

En julio, HLB anunció que había firmado un contrato con una CRO mundial para llevar a cabo simultáneamente el SEER-2 como segundo ensayo clínico de fase 3 en EE.UU. y el SEER-3 como tercer ensayo clínico de fase 3 en EE.UU. y Europa para obtener la aprobación del tratamiento NK lo antes posible. El diseño del estudio clínico SEER-2 y SEER-3 se basa en los resultados del primer ensayo clínico de fase 3 (SEER-1), en el que el número de sujetos fue relativamente pequeño, pero se obtuvieron buenos resultados. En los estudios SEER-2 y SEER-3 se reclutarán aproximadamente 70 pacientes en cada uno de ellos para evaluar la eficacia, en particular la curación completa tras 4 semanas de tratamiento.

En EE.UU., ReGenTree está buscando emplazamientos para el ensayo clínico poniéndose en contacto con más de 70 hospitales y clínicas oftalmológicas y pretende poner en marcha su primer emplazamiento en noviembre. Para el ensayo clínico SEER-3, que se llevará a cabo simultáneamente en EE.UU. y Europa, ReGenTree está llevando a cabo el proceso de selección de centros de estudio entre 80 centros candidatos de seis países europeos, y también se están preparando las solicitudes que se presentarán a través del CTIS (Sistema de Información de Ensayos Clínicos). La NK es una enfermedad degenerativa que reduce la sensibilidad de la córnea y, en casos graves, empeora hasta llegar a la perforación corneal, y es una enfermedad rara que se da en unas cinco de cada 10.000 personas en EE.UU. Hasta ahora, el único tratamiento aprobado es el Oxervate de la farmacéutica italiana Dompé, una forma recombinante del factor de crecimiento nervioso humano cuyo coste es extremadamente elevado para ocho semanas de tratamiento.

El RGN-259 recibió previamente una designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la NK por parte de la FDA, y una diferencia distinguida de muchas enfermedades raras es que el mercado es muy significativo. Debido a la prevalencia de pacientes con NK que deben ser tratados a pesar del alto coste de los medicamentos, se espera que el mercado sea de 324,0 millones de dólares en 2027. Uno de los objetivos del SEER-2 y del SEER-3 es completar con éxito el tratamiento en cuatro semanas.

La empresa [ReGenTree] planea acortar drásticamente el periodo de desarrollo del RGN-259 realizando los dos ensayos clínicos de fase 3 (SEER-2, SEER-3) en EE.UU. y Europa simultáneamente [en lugar de secuencialmente]. Por lo tanto, HLB Therapeutics está centrando todas sus capacidades para lograr la posibilidad de solicitar la BLA de la FDA en 2025 como objetivo final en su proyecto NK.