Hoth Therapeutics, Inc. ha anunciado la finalización con éxito de una reunión pre-IND con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en relación con el plan de desarrollo de la compañía para su terapéutica HT-KIT. La reunión pre-IND se completó gracias a las respuestas escritas proporcionadas por la División de Hematología No Maligna de Operaciones Reguladoras de Cardiología, Hematología, Endocrinología y Nefrología de la FDA. HT-KIT es un oligonucleótido antisentido que se dirige al protooncogen cKIT induciendo el desplazamiento del marco del ARNm y ya cuenta con la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA.

Hoth Therapeutics, Inc. está desarrollando el fármaco HT-KIT indicado para el tratamiento de pacientes adultos con AdvSM. El HT-KIT es un oligonucleótido morfolino fosforodiamidato (PMO) monocatenario. El propósito de la reunión solicitada era obtener el acuerdo de la Agencia sobre la idoneidad de la vía reglamentaria 505(b)(1) para la aprobación del HT-KIT; la adecuación de la información no clínica referenciada y el plan de desarrollo del fármaco propuesto para apoyar la apertura del IND; y discutir cualquier problema de presentación que la Agencia pueda tener con el producto propuesto.

Al patrocinador se le concedió la designación de medicamento huérfano para el HT-KIT para el tratamiento de la mastocitosis. Basándose en los comentarios de la FDA, Hoth tiene la intención de avanzar en sus actividades de apertura de IND para HT-KIT según lo previsto.