Immatics N.V. ha anunciado que su programa IMA203 TCR-T ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) por parte del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA en múltiples cánceres recidivantes y/o refractarios HLA-A*02:01-positivos y que expresan PRAME, incluidos el melanoma cutáneo, el melanoma uveal, el carcinoma endometrial, el sarcoma sinovial y el cáncer de ovario. IMA203 es una terapia celular TCR-T dirigida contra PRAME, una proteína que se expresa con frecuencia en una gran variedad de tumores sólidos. Establecida en virtud de la Ley de Curas del Siglo XXI, la designación RMAT es un programa específico diseñado para acelerar los procesos de desarrollo y revisión de productos prometedores en fase de desarrollo, incluidas las terapias celulares, que incluye todas las ventajas de los programas de designación Fast Track y Breakthrough. Una terapia celular en investigación es elegible para la designación RMAT si cumple con la definición de terapia de medicina regenerativa, está destinada a tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad grave o potencialmente mortal; y las pruebas clínicas preliminares indican que la terapia tiene el potencial de abordar las necesidades médicas no cubiertas para esa enfermedad.

Las ventajas de la designación RMAT incluyen interacciones tempranas con la FDA que pueden utilizarse para discutir posibles criterios de valoración sustitutos o intermedios para la aprobación acelerada y posibles formas de satisfacer los requisitos posteriores a la aprobación, la posible revisión prioritaria de la solicitud de licencia biológica (BLA) y otras oportunidades para acelerar el desarrollo y la revisión. Basándose en la información disponible públicamente1, la empresa tiene entendido que es la primera vez que la FDA concede una designación RMAT a un candidato a fármaco oncológico para más de dos indicaciones de tumores sólidos. Hasta el 30 de septiembre de 2023, la FDA estadounidense ha recibido al menos 238 solicitudes de designación RMAT y ha concedido 92.