La FDA aprobó la solicitud de Infant Bacterial Therapeutics para la designación de nuevo medicamento huérfano. Aprovechando la experiencia única de Infant Bacterial Therapeutics AB (IBT) en el desarrollo de soluciones de tratamiento para bebés prematuros, IBT se encuentra en una fase temprana de investigación de las posibilidades de desarrollar un fármaco para prevenir la retinopatía del prematuro, una enfermedad creciente y grave que a menudo conduce a la ceguera entre los bebés nacidos prematuramente. La FDA concedió la designación de medicamento huérfano al producto de IBT el 20 de septiembre.

La retinopatía del prematuro afecta al 50-70% de los bebés prematuros que pesan menos de 1.500 gramos al nacer, y en varios casos lleva a los pacientes a la ceguera legal. Los tratamientos actuales no abordan suficientemente la necesidad médica, ya que los casos graves aumentaron significativamente de 1,7 a 14,8 por cada 1.000 bebés prematuros entre los años 1990 y 2011. Los medicamentos huérfanos son fármacos o productos biológicos destinados al tratamiento, el diagnóstico o la prevención de enfermedades o trastornos raros que afectan a menos de 200.000 pacientes al año en los Estados Unidos.

La designación de un medicamento huérfano permite a la empresa que lo solicita recibir ciertos beneficios del gobierno estadounidense, como reducciones fiscales y exclusividad de mercado a largo plazo, a cambio de desarrollar el medicamento. La aprobación no cambia los requisitos y procesos reguladores estándar para obtener la aprobación de comercialización de un producto. En consecuencia, deben investigarse todos los aspectos del desarrollo, incluida la documentación clínica sobre seguridad y eficacia requerida para una autorización de comercialización.

El fármaco candidato es un dipéptido desarrollado bajo la dirección del Dr. Josef Neu, profesor del Departamento de Pediatría de la Universidad de Florida, División de Neonatología, y de la Dra. Maria Grant, profesora del Departamento de Endocrinología, Diabetes y Metabolismo de la Universidad de Florida.