Inhibrx, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió la designación de Vía Rápida a INBRX-101, una proteína de fusión AAT-Fc humana recombinante optimizada, para el tratamiento de pacientes con enfisema debido a la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). La designación de vía rápida la concede la FDA a petición del patrocinador para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de medicamentos destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. Dependiendo de la fase de desarrollo del producto, el patrocinador también debe proporcionar a la FDA datos no clínicos o clínicos que demuestren el potencial del fármaco para abordar las necesidades médicas no cubiertas de dicha enfermedad o afección.

Los medicamentos en fase de investigación con designación de vía rápida pueden beneficiarse de una comunicación temprana y frecuente con la FDA, y son elegibles para la presentación continua y la revisión por la FDA de su futura solicitud de comercialización. El estudio ElevAATe (NCT05856331) es un ensayo que permite el registro del INBRX-101 iniciado en abril de 2023 y está diseñado como un estudio de superioridad, aleatorizado, controlado, doble ciego, cabeza a cabeza, que examina el INBRX-101 frente a la AAT derivada del plasma. No se observaron signos relacionados con la seguridad o PK/PD de anticuerpos neutralizantes contra el fármaco.

En marzo de 2022, la FDA concedió la designación de medicamento huérfano al INBRX-101 para el tratamiento de la AATD.