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Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biotecnológica totalmente integrada y en fase avanzada. La empresa está avanzando en una cartera sostenible de terapias genéticas en fase de investigación diseñadas para corregir la causa raíz de trastornos complejos y poco frecuentes. Sus terapias génicas basadas en vectores lentivirales (LV) se dirigen a enfermedades hematológicas y consisten en programas en fase avanzada para la anemia de Fanconi, una enfermedad genética difícil de tratar que conduce a un fallo de la médula ósea y potencialmente al cáncer, la deficiencia de adhesión leucocitaria-I (LAD-I), un trastorno genético pediátrico grave que provoca infecciones recurrentes y potencialmente mortales que suelen ser mortales, y la Deficiencia de Piruvato Quinasa (PKD), un trastorno monogénico de los glóbulos rojos que provoca una mayor destrucción de los mismos y una anemia de leve a potencialmente mortal. También cuenta con dos programas in vivo de virus adenoasociados (AAV) en fase clínica y uno en fase preclínica, incluidos programas para la enfermedad de Danon, la miocardiopatía arritmogénica plakophilin-2 y la miocardiopatía dilatada BAG3.