Rocket Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha ampliado el periodo de Revisión Prioritaria de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de KRESLADI (marnetegragene autotemcel) para la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria-I (LAD-I) grave. La FDA amplió el periodo de revisión en tres meses, hasta el 30 de junio de 2024, para disponer de tiempo adicional para revisar la información aclaratoria sobre Química, Fabricación y Controles (CMC) presentada por Rocket en respuesta a las solicitudes de información de la FDA. La FDA ha confirmado además que no es necesaria una reunión del comité asesor.

KRESLADI es una terapia génica en investigación que contiene células madre hematopoyéticas autólogas (derivadas del paciente) que han sido modificadas genéticamente con un vector lentiviral (LV) para liberar una copia funcional del gen ITGB2, que codifica para el componente de la integrina beta-2 CD18, una proteína clave que facilita la adhesión de los leucocitos y permite su extravasación de los vasos sanguíneos para combatir las infecciones. Rocket cuenta con las designaciones de la FDA de Terapia Regenerativa Avanzada (RMAT), Pediátrica Rara y Vía Rápida en EE.UU., PRIME y de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP) en la UE, y de Medicamento Huérfano en ambas regiones para el programa. El KRESLADI fue in-licenciado por el Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales y Tecnologicas (CIEMAT), el Centro de Investigacion Biomedica en Red de Enfermedades Raras y el Instituto de Investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz.