Jazz Pharmaceuticals plc anunció los resultados de primera línea del ensayo clínico de fase 2b (NCT05122650) que evalúa la eficacia y la seguridad de la suvecaltamida (JZP385), un modulador en investigación altamente selectivo y dependiente del estado de los canales de calcio de tipo T, en pacientes adultos con temblor esencial (TE). Suvecaltamida no alcanzó significación estadística a 30 mg frente a placebo en el criterio de valoración primario de cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación de resultado compuesta modificada de la Escala de Evaluación del Temblor Esencial (TETRAS) ni en el criterio de valoración secundario clave de la escala de Impresión Clínica Global-Severidad (CGI-S). Aunque no fueron estadísticamente significativas, se observaron mejoras numéricas en el criterio de valoración primario y en el criterio de valoración secundario clave con 30 mg frente a placebo.

La mejoría del placebo desde el inicio hasta la semana 12 también superó las expectativas de la empresa y fue superior a la observada para el placebo en el anterior ensayo T-CALM de suvecaltamida. La suvecaltamida se toleró bien y el perfil general de seguridad fue coherente con los estudios anteriores, sin que se observaran nuevas señales de seguridad. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AAET) más frecuentes fueron mareos, dolor de cabeza, parestesia, diarrea e insomnio.

Éstos fueron predominantemente de gravedad leve a moderada. Un participante experimentó un acontecimiento adverso grave considerado relacionado con el tratamiento por el investigador. El ensayo clínico de fase 2b (NCT05122650) es un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo de 12 semanas de duración que evalúa la eficacia y la seguridad desuvecaltamida en una dosis oral diaria de 10, 20 y 30 mg o placebo.

El criterio de valoración primario (puntuación del resultado compuesto del TETRAS modificado) representa los ítems 1-11 del TETRAS-ADL combinados con los ítems 6+7 (evaluaciones de la espiral y la escritura, respectivamente) del TETRAS -PS con modificaciones en la puntuación. El criterio de valoración secundario clave del ensayo midió el porcentaje de participantes con una mejora de 1 punto en la CGI-S. El ensayo aleatorizó a 420 participantes de cuatro países. La suvecaltamida (JZ P385) es un modulador en fase de investigación, altamente selectivo y dependiente del estado de los canales de calcio de tipoT (Cav3).

Los canales de calcio de tipoT desempeñan un papel en el control cerebral del movimiento muscular.1 La suvecaltamida se une preferentemente para estabilizar una conformación específica del canal y reducir su actividad. El ensayo de prueba de concepto de fase 2 con suvecaltamida en el temblor de la enfermedad de Parkinson está en curso (NCT05642442).