Krystal Biotech, Inc. anunció que los datos del ensayo pivotal de fase 3 (GEM-3) de beremagene geperpavec (B-VEC) para la epidermólisis bullosa distrófica (DEB) se han publicado aquí en el New England Journal of Medicine (NEJM). En este ensayo GEM-3 de 31 pacientes, se produjo una cicatrización completa de la herida a los 6 meses en el 67,4% de las heridas con B-VEC en comparación con el 21,6% con placebo (diferencia, 45,8 puntos porcentuales; intervalo de confianza [IC] del 95%, 23,6 a 68,0; p=0,002). La cicatrización completa de la herida a los 3 meses se produjo en el 70,6% de las heridas expuestas a B-VEC en comparación con el 19,7% de las expuestas a placebo (diferencia, 51,0 puntos porcentuales; IC del 95%, 29,3 a 72,6; p=0,0005).

La empresa recibió la aceptación de su solicitud de licencia biológica (BLA) para B-VEC por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA). A la BLA se le concedió la designación de Revisión Prioritaria y la fecha de acción de la Prescription Drug User Fee Act es el 17 de febrero de 2023. La Compañía ha presentado la solicitud de Autorización de Comercialización (MA) ante la Agencia Médica Europea (EMA) y actualmente está trabajando estrechamente con la EMA a través del proceso de validación de la MA.

Acerca de la Epidermólisis Bullosa Distrófica (DEB) La DEB es una enfermedad rara y grave que afecta a la piel y a los tejidos de las mucosas. Está causada por una o más mutaciones en un gen denominado COL7A1, responsable de la producción de la proteína colágeno tipo VII (COL7) que forma las fibrillas de anclaje que unen la dermis (capa interna de la piel) a la epidermis (capa externa de la piel). La falta de fibrillas de anclaje funcionales en los pacientes con DEB da lugar a una piel extremadamente frágil que se ampolla y se desgarra ante pequeños roces o traumatismos.

Los pacientes con DEB sufren heridas abiertas, lo que provoca infecciones cutáneas, fibrosis que puede causar la fusión de los dedos de manos y pies y, en última instancia, un mayor riesgo de desarrollar una forma agresiva de carcinoma de células escamosas que, en casos graves, puede ser mortal. Acerca de B-VEC B-VEC es una terapia génica no invasiva, tópica y redosificable en fase de investigación diseñada para administrar dos copias del gen COL7A1 cuando se aplica directamente sobre las heridas de DEB. B-VEC se diseñó para tratar la DEB a nivel molecular proporcionando a las células de la piel del paciente la plantilla para fabricar la proteína COL7 normal, abordando así el mecanismo fundamental causante de la enfermedad.

La FDA y la EMA han concedido cada una a B-VEC la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la DEB, y la FDA ha concedido a B- VEC la designación de vía rápida y la designación pediátrica rara para el tratamiento de la DEB. Además, la FDA concedió la terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) al B-VEC para el tratamiento de la DEB y la EMA concedió la elegibilidad PRIority MEdicines (PRIME) al B-VEC para tratar la DEB.