Krystal Biotech, Inc. ha anunciado que se ha administrado la dosis al primer paciente de su ensayo clínico de fase 1 (KYANITE-1) que evalúa el KB707 inhalado, un vector VHS-1 modificado diseñado para administrar en el pulmón genes que codifican tanto la interleucina-12 (IL-12) como la interleucina-2 (IL-2) humanas, para el tratamiento de pacientes con tumores sólidos de pulmón localmente avanzados o metastásicos. El ensayo clínico KYANITE-1 es un estudio abierto, multicéntrico, de escalada de dosis y expansión para evaluar la monoterapia inhalada con KB707 en pacientes con tumores sólidos malignos avanzados que afectan a los pulmones. Los detalles del estudio KYANITE-1 pueden consultarse en www.clinicaltrials.gov bajo el identificador NCT: NCT06228326.

En febrero de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) concedió la Designación de Vía Rápida al KB707 inhalado para el tratamiento de pacientes con tumores sólidos con metástasis pulmonares en recaída o refractarios al tratamiento estándar. Se trata de la segunda Designación de Vía Rápida para el programa KB707. En julio de 2023, la FDA concedió al KB707 intratumoral la Designación de Vía Rápida para el tratamiento del melanoma anti-PD-1 en recaída/refractario localmente avanzado o metastásico.

La IL-2 y la IL-12 son citocinas secretadas con funciones complementarias que promueven la inmunidad mediada por células en los seres humanos. Se ha demostrado que tanto la IL-2 como la IL-12 provocan respuestas inmunitarias antitumorales en modelos preclínicos y en entornos clínicos y se ha estudiado ampliamente su potencial en la inmunoterapia del cáncer. A pesar de los prometedores signos de eficacia, ha resultado difícil aprovechar eficazmente la IL-2 y la IL-12 para obtener beneficios terapéuticos, ya que la administración sistémica suele tolerarse mal y sus vidas medias intrínsecamente cortas requieren niveles de dosis elevados e intervalos de dosis extremadamente frecuentes.

El KB707 es un vector HSV-1 modificado diseñado para administrar genes que codifican tanto la IL-12 como la IL-2 humanas directamente al tumor o tumores del paciente y promover la eliminación sistémica del tumor mediada por la inmunidad. El KB707 se dirige a tumores sólidos accesibles mediante inyección intratumoral o inhalación.