Empresa LogicBio Therapeutics, Inc.

LogicBio Therapeutics, Inc. es una empresa de medicina genética en fase clínica. Se centra en plataformas de edición del genoma y administración de genes para abordar enfermedades raras y graves desde la infancia hasta la edad adulta. Su plataforma de edición del genoma, GeneRide, es un enfoque para la inserción precisa de genes que aprovecha el proceso natural de reparación del ácido desoxirribonucleico de una célula, potencialmente hasta niveles de expresión de proteínas terapéuticas duraderas. Su plataforma de administración de genes, sAAVy, es una plataforma de ingeniería de la cápside del virus adenoasociado (AAV) diseñada para optimizar la administración de genes para tratamientos en una serie de indicaciones y tejidos. Su principal producto candidato, el LB-001, para el tratamiento de la acidemia metilmalónica (MMA) en pacientes pediátricos. El LB-001 está diseñado para introducir una copia funcional del gen de la metilmalonil-CoA mutasa (MUT) en el genoma de los pacientes con MMA. Está desarrollando el LB-401 para el tratamiento de la tirosinemia hereditaria de tipo 1 (HT1). La empresa está desarrollando el LB-301 para el tratamiento del síndrome de Crigler-Najjar (CN).

Número de empleados: 62