Marinus Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la aceptación de siete resúmenes para su presentación en la próxima Reunión Anual de la Sociedad Americana de Epilepsia (AES) 2023, que tendrá lugar en Orlando, Florida, del 1 al 5 de diciembre de 2023. Marinus también acogerá una exposición científica en la que se mostrarán una serie de pósteres que destacan el potencial de la ganaxolona en el tratamiento de los trastornos convulsivos refractarios. La publicación de Epilepsia titulada "Tratamiento a largo plazo con ganaxolona para las convulsiones asociadas al trastorno por déficit de quinasa 5 dependiente de ciclina: Seguimiento de extensión abierto de 2 años,?

puede consultarse aquí. Como se informó anteriormente, a los dos años en la fase de extensión abierta del ensayo Marigold, los pacientes (n=50) que continuaron el tratamiento con ZTALMY experimentaron una reducción mediana del 48,2% en la frecuencia de las crisis motoras mayores, lo que proporciona pruebas de apoyo para el mantenimiento del efecto en las crisis asociadas al TDC. Estos resultados se presentarán en la AES 2023, como se ha señalado.

También se anunciaron los datos preliminares de un estudio de fase 1 MAD de una formulación de segunda generación de ganaxolona que demostró una cinética lineal a través de un amplio rango de dosis que podría permitir la individualización del tratamiento en pacientes con epilepsia refractaria, un objetivo clave para la formulación de segunda generación. Basándose en estos resultados, Marinus espera aplicar tecnologías de liberación prolongada a la formulación con el objetivo de una exposición constante para lograr una dosificación de una o dos veces al día, al tiempo que se permite a los médicos titular la dosis a concentraciones séricas más altas de ganaxolona. La empresa prevé ahora iniciar un ensayo clínico en el síndrome de Lennox-Gastaut con una formulación de segunda generación en 2025.

Los datos del estudio MAD se presentarán en una próxima reunión médica. Se espera que los estudios IND habilitantes para un profármaco de ganaxolona se completen a finales de 2024. Mientras avanza el desarrollo de la formulación de segunda generación, Marinus pretende explorar nuevos programas clínicos para la suspensión oral de ZTALMY en otras epilepsias refractarias en la segunda mitad de 2024.