Matinas BioPharma Holdings, Inc. anuncia el acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sobre el diseño de un único ensayo de registro de fase 3 de MAT2203 en pacientes con aspergilosis invasiva que tienen opciones de tratamiento limitadas (el ensayo "ORALTO"). El diseño del ensayo ORALTO se basa en el exitoso ensayo de fase 2 EnACT que confirmó la eficacia y seguridad del MAT2203 como terapia escalonada y totalmente oral en pacientes con meningitis criptocócica, así como en el Programa de Acceso Compasivo/Ampliado de Uso en curso de la empresa en individuos que padecen infecciones fúngicas invasivas graves sin otras opciones de tratamiento.

Se espera que la inscripción incluya a aproximadamente 216 adultos con aspergilosis invasiva probable o probada diagnosticada recientemente que están siendo tratados con AmBisome debido a su incapacidad para recibir un azol antimoho por vía intravenosa y con opciones de tratamiento alternativas limitadas. Tras un tratamiento inicial de hasta dos días con AmBisome, los participantes elegibles entrarán en el estudio y serán aleatorizados en una proporción de 2:1 para recibir MAT2203 oral o un tratamiento continuado con AmBisome seguido del tratamiento estándar. Los pacientes con neoplasias hematológicas y los receptores de trasplantes suelen recibir profilaxis antifúngica con un azol antimoho para prevenir la infección durante los periodos de alto riesgo.

Recientemente, se han notificado casos de IA irruptiva en pacientes que recibían profilaxis antifúngica. La razón de estos aparentes fracasos de la profilaxis puede ser el incumplimiento, la mala absorción, las interacciones entre fármacos o la infección por una especie de Aspergillus resistente a los medicamentos. Las directrices de tratamiento de la IDSA recomiendan una anfotericina B administrada por vía intravenosa, como AmBisome, como alternativa para los pacientes con AI que no pueden recibir tratamiento con un azol antimoho.

Sin embargo, la anfotericina B intravenosa puede causar nefrotoxicidad y anomalías electrolíticas que suelen requerir hospitalización para una estrecha vigilancia y suplementación electrolítica. Otras complicaciones de la anfotericina B IV son las reacciones agudas a la infusión con disnea, hipoxia, dolor torácico y de espalda, flebitis en el sitio IV, anemia y hepatotoxicidad. Por ello, el tratamiento con anfotericina B IV durante más de unas pocas semanas no suele ser seguro ni práctico.

No se dispone de antifúngicos orales que permitan a estos pacientes completar las 6 a 12 semanas de tratamiento recomendadas. En consecuencia, existe una necesidad médica crítica no cubierta de agentes antimicóticos orales eficaces y bien tolerados para tratar a estos pacientes con AI.